硼替佐米是治疗骨髓瘤的一线药物(硼替佐米有什么用途)

硼替佐米作为国内靶向治疗骨髓瘤的一线特效药，由齐鲁制药有限公司历时6年研发成功。该药于2018年6月2日在中国正式上市。硼替佐米是临床治疗多发性骨髓瘤的一线特异性靶向药物。齐鲁制药的研发将为中国数十万患者带来更多的药物选择，惠及众多人群。

多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性肿瘤，是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大血液系统恶性肿瘤。其特征是骨髓中克隆性浆细胞的恶性增殖。常见于中老年人，约80%的患者年龄在60岁以上，男性略多于女性。随着中国人口老龄化，骨髓瘤的发病率逐年上升。

目前，骨髓瘤仍然无法治愈。近十年来，随着靶向治疗药物的发展和检测方法的改进，特别是新药联合自体造血干细胞移植、移植后巩固治疗和长期维持治疗后，骨髓瘤患者的缓解率和深度都有了很大的提高，50%以上的患者可以达到完全缓解。硼替佐米是一种新的骨髓瘤靶向药物。硼替佐米的发现引起了医学界的广泛关注。其作用机制获得了2004年诺贝尔化学奖和2006年医药界最高荣誉——加利恩奖，被誉为“肿瘤治疗的革命和多发性骨髓瘤治疗的巨大进步”。在硼替佐米问世之前，多发性骨髓瘤是这种疾病患者的噩梦。硼替佐米作为骨髓瘤的突破性药物，具有以下优势：

1、见效快，只需1个月左右即可见效；

2.疗效显著。与药物联用，缓解率可达80%以上，完全缓解率可达30-40%。2017年《柳叶刀》发表的SWO S0777显示，硼替佐米联合来那度胺和地塞米松(BRD)方案的患者中位生存期比来那度胺联合地塞米松(RD)方案长11个月，BRD方案的患者中位生存期为75个月。

3、安全性高，可应用于肾功能不全甚至肾功能衰竭的患者，疗效与肾功能正常的患者相当，并可逆转肾功能；

4.硼替佐米旨在增加肝细胞的收集，并显著加快干细胞的收集。国际上多项临床研究证明，含硼替佐米方案的疗效明显优于传统化疗方案，可显著提高患者完全缓解率，延长生存时间，提高生活质量。硼替佐米贯穿于骨髓瘤的诱导、巩固和维持，已成为骨髓瘤的一线治疗药物。

硼替佐米有什么用途？

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的恶性肿瘤。虽然一些患者可以通过传统疗法得到一定程度的缓解，但大多数患者不可避免地会复发。近年来，几种新型治疗药物的应用极大地改变了MM患者的预后，硼替佐米就是其中之一。硼替佐米是第一个进入临床研究的蛋白酶体抑制剂，蛋白酶体抑制剂是治疗MM的靶向药物。

蛋白酶抑制剂可以抑制核转录因子 B的活性，还可以增强MM细胞对肾上腺皮质激素或传统细胞毒性药物的敏感性，从而促进这些药物的抗肿瘤活性。硼替佐米已被美国食品和药物管理局批准用于既往治疗失败的多发性骨髓瘤患者，欧洲药品评价机构(EMEA)也批准硼替佐米作为既往治疗失败的多发性骨髓瘤患者以及已经或不适合骨髓移植的多发性骨髓瘤患者的单药治疗。

硼替佐米可显著延长难治或复发MM患者的生存期，对后续造血干细胞移植无不良影响。硼替佐米也是安全的，治疗过程中大部分副作用为轻中度，可控。硼替佐米和地塞米松的协同作用已在临床研究中得到验证。目前，越来越多的研究探索了硼替佐米作为一线药物及其与其他药物的联合应用。硼替佐米不仅可以用于骨髓移植前的诱导，还可以用于移植后的维持治疗。