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GSK开发的VEGFR酪氨酸激酶抑制剂帕唑帕尼在2014年GSK与诺华的资产互换交易中被打包转让给诺华,适用于晚期肾癌和晚期软组织肉瘤患者。肾细胞癌是世界上常见的恶性肿瘤,其发病率和死亡率约占全身肿瘤的2%-3%。泌尿系统恶性肿瘤中,其发病率仅次于膀胱癌,且呈逐年上升趋势。帕唑帕尼的作用机制与索拉非尼、舒尼替尼、阿昔替尼相似,分别于2009年10月20日和2010年6月15日获得欧盟FDA和EMA批准。
因为帕唑帕尼的严重不良反应发生率很低,NCCN、EAU、ESMO和CSCO指南都推荐帕唑帕尼作为晚期肾癌的标准一线治疗。截至目前,已在全球100多个国家和地区被批准用于晚期肾癌的治疗。在临床研究方面,帕唑帕尼主要开展了三次大规模临床试验,是所有晚期肾癌一线靶向药物中第一个开展横向头对头临床研究的靶向药物。国内外指南均推荐帕唑帕尼为晚期肾癌的一线治疗药物。VEG105192、COMPARZ、PISCES等一系列研究证实了其良好的疗效和安全性。
帕唑帕尼在临床应用中可以显著缩小肿瘤,同时可以使患者获得良好的生活质量,成为医生和患者的首选。市场表现方面,根据综合药物数据库(PDB)显示,在全球市场,2012年4月扩大软组织肉瘤适应症后,培唑帕尼的增长率达到83%,但近期市场增长率持续下滑。2018年销售额为8.3亿美元,峰值预计为10亿美元。
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