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地中海贫血是由珠蛋白基因缺陷(多为点突变，少数基因缺失)引起的遗传性溶血性贫血。-珠蛋白的突变会导致红细胞氧化应激和过早死亡，进而导致无效红细胞的产生和骨髓中红细胞的膨胀，导致更严重的并发症。
地中海贫血的治疗选择有限，大多数仅限于支持性治疗。重度-地中海贫血患者需要规范的终身输血治疗(即依赖输血治疗)。然而，持续输血往往会导致铁超载，从而导致严重的并发症，如器官损伤。因此，在治疗过程中应联合使用铁螯合剂。中间型-地中海贫血患者虽然一开始不依赖输血，但随着时间的推移，会逐渐依赖输血。即使在不依赖输血的患者中，铁超载也可能是由肝素水平降低和肠道对铁的吸收增加引起的。
2019年11月8日，美国美国食品药品监督管理局批准Luspatercept-aamt(商品名：REBLOZYL)用于治疗需要定期输血的成人地中海贫血患者。
在此之前，Luspatercept-aamt已经通过了美国美国食品药品监督管理局的孤儿药认证和快速批准。FDA的批准为-地中海贫血患者带来了首个安全有效的药物，可以使大多数-地中海贫血患者从这种治疗中获益，减轻患者的输血负担，提高患者的生活质量。
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