托法替尼治疗青春期前儿童斑秃

时间：2021.11.07作者： 浏览次数：409

斑秃是一种常见的儿童疾病。它与儿童及其家庭的健康相关生活质量呈负相关[1]。虽然AA的治疗受到限制，但JAK抑制剂最近已成为直接影响发病机制的治疗方法。两项已报道的病例系列研究证明，口服托法替尼治疗12岁及以上AA儿童有效[2.3岁；还发现，尽管局部治疗不如全身治疗有效，但局部JAK抑制剂可用于治疗4岁以下的儿童[4，5]。然而，尚无系统应用JAK抑制剂治疗青春期前儿童AA的临床研究。

4名8-10岁的儿童(3名女性和1名男性)接受托法替尼治疗全脱发和全身性脱发。儿童的临床特征和治疗反应见表1。所有的孩子以前都接受过不同的治疗，但没有一种有效。实验室评估包括治疗前、治疗后4周和治疗后每3-4个月检测一次全血细胞计数和分类、综合代谢水平和空腹血脂水平。基线评估包括通过QuantiFERON-TB Gold试验(kit，凯蒂丝弗林，德国)筛查结核分枝杆菌感染，并排除艾滋病毒、乙型肝炎和丙型肝炎病毒感染。

三名患者接受托法替尼治疗，每日两次，每次5 mg，这是正在进行的幼年特发性关节炎临床试验中体重超过40 kg的成人和儿童的标准剂量。第四位患者每次服用5毫克，每天一次，观察小剂量是否足以实现毛发再生。然而，3个月后症状没有改善，然后剂量增加到每天两次。研究发现，2例患者治疗后毛发完全再生，1例患者治疗3个月，另1例患者治疗6个月。第三名患者(病例4)对眉毛局部应用2%托法替尼乳膏无反应，但62%的毛发再生发生在口服治疗后6个月。实施例2经过3个月的治疗(每天1次，每次5毫克)和3个月的治疗(每天2次，每次5毫克)，只有少量的终端毛发生长(脱发严重度工具评分为99分)。治疗6 -15个月期间，所有患者实验室指标正常，无不良反应发生。

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