依替尼(Tibsovo)成为IDH1突变的RR AML患者治疗的首选?

  急性白血病是造血干细胞的恶性克隆性疾病,若不经特殊治疗,平均生存期仅3个月左右,短者甚至在诊断数天后即死亡,是老百姓眼中的绝症,也是苦情剧里女主角悲惨角色的首选。我想谈癌色变,也莫过于此了。但是急性髓系白血病类型中,有一种特殊的类型叫做急性早幼粒细胞白血病(APL)。在20世纪60年代,急性早幼粒细胞白血病被堪称为最凶险的白血病,因为易伴发弥漫性血管内凝血(DIC),病情凶险,治疗效果差,早期死亡率高,是血液科大夫最害怕的恶性疾病之一。

  急性白血病,不管是急性淋巴细胞白血病还是急性髓性白血病,靠化疗大概20%到30%的病人能够治愈,即达到十年不复发的情况。如果有条件做骨髓移植,治愈率会更高。但是慢性白血病的治疗就相对复杂,到目前为止,如果不做异基因的造血干细胞移植,还没有靠化疗或者其他治疗能够治愈的情况。急性的白血病靠药物治疗也有相当一部分可以治愈。

  Agios Pharmaceuticals,Inc宣布FDA批准了该公司研发的用于治疗复发性或难治性急性髓性白血病(R/R AML)的创新药依维替尼 (ivosidenib)。

  依维替尼是靶向异柠檬酸脱氢酶1(isocitrate dehydrogenase 1,IDH1)的小分子口服药物,也是目前唯一一款治疗具有IDH1突变的R/R AML患者的药品。

  值得一提的是,2017年8月1日,FDA批准了Agios与Celgene联合开发的新药IDHIFA(enasidenib),用于治疗同一适应症,即复发性或难治性急性骨髓性白血病,区别在于这些患者是携带IDH2突变的成人患者。

  IDHIFA的获批时间比预定的PDUFA日期早了接近1个月,同时也创造了一项世界第一,即它是全球首款靶向IDH2的口服小分子抑制剂,也是当时FDA批准的面向该患者群体的唯一疗法。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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