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治疗9种肌营养不良症的药物

发布日期:2021-07-18 浏览次数:1224

肌营养不良症(MD)包含三十种不同的遗传性疾病,通常分为九大类,包括:

1.杜氏肌营养不良症

DMD是最常见的MD类型。

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2.贝克肌营养不良症

贝克氏病是DMD的轻度变异,也是最常见的先天性肌强直性疾病。

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3.先天性肌营养不良症

CMD是一种常染色体隐性肌肉疾病,是一组多亚型的异质性疾病。目前,还没有治愈的方法。保持肌肉活动和纠正骨骼异常(如脊柱侧弯)很重要。

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4.远端肌营养不良症

D-MD是一组以手或脚毛发为特征的疾病,与Dysferlin(与营养不良相关的FER样蛋白)有关。

5.埃莫里-德雷弗斯肌营养不良症(EDMD)

埃默里-德雷弗斯肌营养不良症是一种主要影响用于锻炼的肌肉(如骨骼肌)的疾病,也影响心肌。

6.面肩肱型肌营养不良症(FSHD)

FSHD主要影响面部、肩部和上臂的肌肉。FSHD病是由涉及DUX4基因的复杂遗传变化引起的。目前没有治愈的方法,也没有药物被证明能有效改变疾病进程。症状可以通过运动、理疗和整形手术来解决。

7.肢带型肌营养不良症(LGMD)

LGMD病是一组以遗传和临床异质性为特征的遗传性肌肉疾病,是一种进行性肌营养不良症。

8.强直性肌营养不良症

强直性肌营养不良是最常见的肌营养不良形式,表现为DM1和DM2,DM2通常比DM1轻。

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9.眼咽肌营养不良症(OPMD)

OPMD病与PABPN1基因突变有关。就该病的鉴别诊断而言,有必要将OPMD病与重症肌无力或线粒体脑肌病相鉴别。目前尚无消除症状或阻止疾病进展的治疗方法。手术干预也可以帮助暂时解决与上睑下垂和吞咽困难相关的症状。

目前,肌营养不良无法治愈,治疗取决于MD的个体形式。

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