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多发性骨髓瘤(Multiple骨髓瘤,MM)是第二常见的血癌,由单克隆免疫球蛋白过度增殖引起。大部分是老年患者,平均确诊年龄为69岁。目前无法治愈,大部分最终会复发。40年前开始使用化疗和激素时,MM患者的中位生存期约为2-3年。近20年来,随着干细胞移植技术的提高和多种药物的获批,MM患者的中位生存期提高到了4-5年。
大剂量化疗后自体造血干细胞移植(ASCT)被认为是初诊MM患者的标准治疗方案,但并不适合60%左右的患者,在欠发达地区这一比例会更高。对于更一线的治疗方案,仍首选三药联合。对于可能无法耐受这三种药物治疗方案的体弱患者,两种药物联合使用是可以接受的选择。单剂量治疗偶尔用于不能耐受类固醇的体弱患者,或控制良好的三药或两药方案患者,以降低治疗强度,将副作用降至最低。
免疫调节剂中的沙利度胺(IMiD)、Revlimid和Pomalyst等更安全的药物相继上市。蛋白酶体抑制剂(PI)通过阻止细胞内酶复合物(蛋白酶体)的分解来发挥作用,以控制细胞分裂的重要蛋白,硼替佐米(Velcade)和Kyprolis相继上市。目前,酰亚胺的市场份额仍大于PI。在现实世界的研究中,发现基于IMID和PI的联盟分别约为46%和38%,其余16%使用的是亚胺PI。
患者需要这两种机制不同的产品,但咪达和PI的两个代表产品Revlimid和Velcade,以Revlimid为口服剂型赢得了MM患者一线治疗之战,Revlimid占新基地收入的2/3。虽然Velcade在美国的专利可以延长到2022年,但在仿制药冲击之前,销量在2015年就开始下滑。武田希望口服药物Ninlaro能够弥补MM市场的颓势。
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来那度胺可治疗多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤占所有血液系统恶性肿瘤的12%-15%,是常见的血液系统恶性肿瘤。中国人口老龄化正在加剧,2010年至2040年将是中国人口老龄化快速增长的时期。MM被认为是不可治愈的血液系统恶性肿瘤,但随着新的治疗药物和方法的发展,患者的预后发生了很大的变化。
MM可以作为慢性病来管理,通过治疗达到疾病控制的目的,通过MM的全过程管理实现患者的生存获益,MM的整体治疗包括诱导治疗、自体干细胞移植(ASCT)/巩固治疗、维持治疗和复发后的诱导治疗。
临床研究证明来那度胺可以全程管理多发性骨髓瘤患者,显著延长患者的PFS和OS。来那度胺是具有多种抗肿瘤机制的第二代免疫调节剂,国内称之为利福美司。有关来那度胺的更多信息,
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