雷布洛尔在美国被批准用于治疗输血依赖性β地中海贫
发布日期：2021-07-18 浏览次数：985
Reblozyl(luspatercept-aamt)
Luspatercept是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1(IgG1)的Fc结构域与激活素型IIB受体(ActRIIB)的胞外结构域融合而成。作为配体陷阱，通过靶向调节红细胞后期成熟的转化生长因子-超家族特异性配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，从而促进晚期红细胞的分化成熟。Reblozyl获得FDA孤儿药资格、快速通道资格，治疗地中海贫血新药申请也获得优先审评资格。2019年11月8日，FDA批准上市由Celgene和Acceleron联合开发的Reblozyl (luspatercept-aamt)，用于治疗成人输血依赖型地中海贫血患者的贫血症状。
除了治疗地中海贫血，雷布洛尔治疗输血依赖型骨髓增生异常综合征(MDS)的应用也已被FDA和EMA接受。预计在2020年4月4日前获得FDA批准。在美国，规格为25毫克/瓶的Reblozyl的预估价格为3441美元，Reblozyl的用量是患者每1公斤体重需要1毫克的药物。此外，加速计划以10，323.53美元的价格提供75毫克/瓶的批发版本。
进展|Reblozyl USA已被批准作为骨髓增生异常综合征(MDS/MPN-RS-T)成年患者贫血的二线治疗
