降纤酶DEFITELIO的临床试验数据是怎样的?

  去纤苷(defibrotide)是唯一被证明有效治疗HSCT并发HSOS的药物,它是一种最早从牛肺中提取出的单链多聚脱氧核糖核苷酸的钠盐,是腺苷受体的激动剂,具有抗血栓、抗炎性反应和抗缺血的特性。去纤苷用于治疗发展为肝静脉闭塞性疾病和造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者。

  HSOS常在 HSCT 后 3 周内发生,主要临床特征包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体质量迅速增加、体液潴留,的病理生理学复杂,对肝窦内皮细胞的直接毒性作用是其主要机制。欧洲、以色列、朝鲜已批准去纤苷用于治疗HSCT并发重度HSOS患者。2017年美国FDA亦批准去纤苷用于HSCT合并肾脏或肺损伤的HSOS患者的治疗。有一项真实实验主要临床疗效终点为 100 d 生存率,次要临床疗效终点为 100 d CR 率、180 d 生存率和 AEs.CR 的定义为 HSOS 和终末期器官功能障碍症状的缓解,包括总胆红素 < 2 mg/dl,血清肌酐或肌酐清除率恢复到接近基线值(肾功能恢复),以及血氧饱和度正常,无需补充氧气或依赖呼吸机(肺功能恢复)。去纤苷治疗至少 21 d,可以延长至 HSOS 症状消除或患者出院。与历史对照组( n = 32)相比,去纤苷组患者( n = 102)100 d 生存率和 CR 率均显著提高:调整倾向评分后,去纤苷组患者 100 d 生存率显著高于历史对照组(38.2% 对比 25%,95.1% CI :5.2 ~ 40.8 ;P =0.010 9),两组患者 CR 率差异显著(25.5% 对比 12.5%,95% CI :3.5 ~ 34.6 ; P = 0.016 0)

  目前去纤苷的推荐剂量为每6 h 6.25 mg/kg(每天25 mg/kg),最近一项小规模研究数据提示,早期且小剂量去纤苷(成人400 mg/d,儿童200 mg/d或100 mg/d)对HSOS依然有效。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 去纤苷

本文来自网络,不代表吉康旅海外医疗立场,转载请注明出处:http://www.jkl6.com/ypzx/285456.html
返回顶部