MidoridolineRydapt能有效治疗白血病和肥大细胞增多症?

  米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂,可以阻断几种促进细胞生长的酶,以此达到治疗的效果。米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路,从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞,或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞,米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。 此外,米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放,诱导肥大细胞凋亡。

  一项临床试验证实了米哚妥林(Rydapt/midostaurin)治疗急性髓性白血病(AML)患者的安全性和有效性,该试验共纳入717位既往未接受过治疗的AML患者。研究发现接受米哚妥林(Rydapt/midostaurin)联合化疗的患者比仅接受化疗的患者生存期更长。另外,接受米哚妥林(Rydapt/midostaurin)联合化疗的患者,其无并发症中位生存期为8.2个月(此处并发症定义为:治疗开始后60天内无法达到完全缓解、疾病进展或患者死亡),相对应的,仅接受化疗的患者的无并发症中位生存期为3个月。

  另一项研究证实了米哚妥林(Rydapt/midostaurin)治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM)患者的安全性和有效性。该研究纳入了116位复发或进展的系统性肥大细胞增多症(SM)成人患者,入组患者既往未接受任何治疗,或接受过1-2种治疗方案。接受米哚妥林(Rydapt/midostaurin)治疗后,89位患者的缓解状况可以进行评估。在这89位患者中,21%的患者在6个治疗周期内达到完全缓解(CR)或部分缓解(iCR),并且该疗效持续时间的估算中位数为35.4个月(范围:6.6 +, 65.8 +)。达到缓解或部分缓解所需的中位时间为0.5个月。

  不良反应

  AML:最常见不良反应(≥ 20%)为发热性中性细胞减少,恶心,粘膜炎,呕吐,头痛,瘀斑, 肌肉骨骼痛,鼻出血,装置-相关感染,高血糖,和上呼吸道感染。

  ASM,SM-AHN,或MCL:最常见不良反应(≥ 20%)为恶心,呕吐,腹泻,水肿,肌肉骨骼痛,腹痛,疲乏,上呼吸道感染,便秘,发热,头痛,和呼吸困难。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)详细的使用说明书

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