维莫非尼能治愈黑色素瘤吗,黑色素瘤维莫非尼

  威罗菲尼Vemurafenib(商品名Zelboraf)是由Plexxikon和Genentech开发的B-Raf酶抑制剂,用于治疗晚期黑色素瘤。威罗菲尼(Vemurafenib)是选择性BRAF V600激酶抑制剂,在BRAF V600突变阳性的转移性黑色素瘤中的应答率约为50%。癌症和肿瘤基因图谱(Cancer Genome Atlas)等研究发现,许多非黑色素瘤也存在BRAF V600突变,虽然一半以上非黑色素瘤的BRAF V600突变率不到5%,但该突变与部分肿瘤的侵袭性和无病生存期、总体生存期缩短有关。

  因累及的肿瘤类型过多、肿瘤突变率低、且某些肿瘤本身就很罕见,导致难以进行威罗菲尼对非黑色素瘤的有效性的研究。为解决这个矛盾,找到其他有应答的肿瘤类型,研究者设计了一个有弹性的“篮子”研究("basket" study),仅纳入BRAF V600突变阳性的非黑色素瘤,初步探讨威罗菲尼的临床有效性。

  研究人员在2012年4月11日~2014年6月10日期间,于全球23个医学中心筛选了122例BRAF V600突变阳性的非黑色素瘤患者,分为7个队列,其中6个队列分别为预定的肿瘤类型:非小细胞肺癌、卵巢癌、结直肠癌胆管癌、乳腺癌和多发性骨髓瘤,还有一个队列为所有BRAF V600突变阳性的其他肿瘤,但黑色素瘤、甲状腺乳头状癌、白血病和淋巴瘤除外。主要终点为威罗菲尼治疗8周的应答率,次要终点为总体应答率、应答持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。

  结果显示,非小细胞肺癌的应答率为42%,中位无进展生存期7.3月。脂质肉芽肿病和朗格汉斯组织细胞增多症的应答率为43%,中位治疗期5.9月。其余大部分肿瘤仅发现个别应答。常见不良事件为皮疹、乏力、关节痛,报告病例约占20%。这说明BRAF V600的确可作为部分非黑色素瘤的治疗靶点。

  该研究发现,威罗菲尼在非小细胞肺癌、脂质肉芽肿病或朗格汉斯组织细胞增多症治疗中初步体现出活性,为进一步研究提供了依据。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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