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骨巨细胞瘤(GCTB)是一种罕见的侵袭性良性溶骨性肿瘤,其中骨破坏是由一种称为RANK配体的蛋白质介导的。这种蛋白质调节破骨细胞(破坏骨骼的细胞)的活性。GCTB通常影响20至40岁的年轻人。历史上,GCTB患者唯一的治疗选择是手术。然而,接受手术的患者往往会复发或产生毁灭性的后果,例如截肢。此外,约25%至30%的GCTB患者必须接受关节置换。
地诺单抗是一种被称为单克隆抗体的靶向药物。该药物靶向RANK配体,从而抑制骨破坏,并可能消除巨细胞。2010年获批的地诺珠单抗可用于预防骨并发症,如实体(非血液相关)癌骨转移患者的骨折——现在适用于不能通过手术或外科手术切除GCTB的患者,这些手术可能导致严重疾病,如肢体缺失或关节切除。
扩大批准是两项临床试验的结果,包括总共305名成人或青少年患者,他们都患有复发性或不可切除的GCTB或GCTB病,手术将导致严重的发病率。地诺珠单抗可以缩小肿瘤的大小。在187名可测量的肿瘤患者中,47名患者在平均三个月后出现肿瘤缩小。经过平均20个月的随访,3名治疗期间肿瘤缩小的患者出现了再生。
常见的副作用包括关节痛、头痛、恶心、疲劳、背痛和四肢疼痛。最常见的严重副作用是下颌骨坏死(死骨区)和骨髓炎(骨炎症或感染)。
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