白血病的最新药物替尼，普纳替尼不良反应

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

　　伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼等酪氨酸激酶抑制剂治疗CML或Ph+ALL或T315I突变的白血病患者，治疗失败后怎么办？

　　普纳替尼可能是下一个白血病既往治疗失败的新选择！

　　商品名：ICLUSIG

　　通用名：ponatinib（帕纳替尼或普纳替尼）

　　厂家：ARIAD

　　规格：45mg*30T、15mg*60T

　　美国FDA获批：2012年

　　中国：未上市

　　认识CML

　　CML即慢性粒（髓）细胞白血病，约占我国慢性白血病的70%。CML始于细胞DNA的异常突变，这种突变使机体产生BCR-ABL1蛋白，这种蛋白质会导致骨髓开始产生异常的白细胞，这些就是CML细胞，它们从你的骨髓中挤出健康的白细胞，导致白血病。CML发展缓慢，通常病程长达数年，未经治疗的自然病程为3年左右。

　　CML有3个阶段：

　　慢性期（CP）

　　加速期（AP）

　　急性期（BP）

　　大多数CML患者诊断时均为慢性期, 慢性期CML治疗的一个重要目标是防止CML进展为AP和BP。

　　认识Ph+ALL

　　Ph+ALL即费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，是一种预后较差的恶性血液疾病。在Ph+ ALL患者中，细胞DNA的异常变化产生费城染色体。费城染色体使机体产生BCR-ABL1蛋白。这种蛋白质导致骨髓产生过多的淋巴细胞，导致白血病。

　　Ph+ALL的治疗方法包括：化疗、皮质类固醇（激素）、酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。一些患者会在合适的时机进行干细胞移植。

　　获批适应症

　　1、CML

　　达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的慢性期、进展期或急性期的慢性粒细胞白血病（CML）；或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼者，以及临床不适合用伊马替尼进行后续治疗的患者；或T315I突变者。

　　 2、Ph+ ALL

　　达沙替尼治疗无效的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）；或不能耐受达沙替尼者，以及临床不适合用伊马替尼进行后续治疗的患者；或T315I突变者。

　　普纳替尼是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，普纳替尼（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。

　　详情请访问 普纳替尼