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2020年8月20日，美国/BioMarin制药公司(NASDAQ:BMRN)发布声明，向美国美国食品药品监督管理局(FDA)提交新药申请(NDA)。这是一种研究型注射C型利钠肽(CNP)类似物，每天一次，用于软骨发育不良的儿童，软骨发育不良是人体比例失衡的最常见的身材矮小形式。
软骨炎是人体最常见的比例失调的矮小，以软骨组织缓慢骨化为特征，导致长骨、脊柱、面部、颅底比例失调的矮小和结构紊乱。这种特定情况是由骨细胞的细胞生长因子受体3基因(FGFR3)突变引起的，fgfr 3是骨生长的负调节因子。除了身材矮小，软骨发育不良的人还会遇到严重的健康疾病，包括大网状压迫、睡眠呼吸暂停、腿弯曲、面中部发育不良、下背部永久摆动、椎管狭窄和反复耳部感染。其中一些疾病很可能引起侵入性手术，如脊髓减压和弓腿伸直。此外，
超过80%的软骨发育不良儿童父母一般，他们患病是由于自发的基因突变。全世界软骨发育不良的发病率约为25，000例活产儿。Vosoritide测试是针对生长板仍处于“开放”状态的儿童(通常是18岁以下的儿童)进行的。这大约是软骨发育不良人群的25%。目前，在美洲、欧洲、拉丁美洲、中东和亚太的大部分地区都没有软骨发育不良的特许药物。
Vosoritide暂时还没有获得FDA的批准，上市时间、印度第一家药房及其患者也不得而知，但如果获批上市，将是软骨发育不良儿童潜在的首个药物治疗选择
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