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目前,糖皮质激素已广泛用于治疗DMD患者。糖皮质激素的治疗延长了患者维持行走能力的时间,保护了患者的心肺功能,提高了患者的生活质量。然而,糖皮质激素的治疗降低了患者的骨密度,增加了椎体骨折的风险。本研究旨在了解长期服用糖皮质激素的糖尿病患者的椎体骨折情况。
研究人员对在同一医疗机构接受治疗的49名男性糖尿病患者进行了回顾性研究。所有49名患者都使用了去氟扎科特至少两年。结果显示,26例患者发生椎体骨折,其中服用去氟扎皮质3年后发生椎体骨折的占19%,服用5年后发生椎体骨折的占50%,服用7年后发生椎体骨折的占69%,服用9年后发生椎体骨折的占100%。这些患者首次发生椎体骨折时,腰椎平均骨密度Z为-2.2,整体骨密度Z为-3.1。其中,85%的患者至少有三次椎骨塌陷。在这些患者中,当多椎体骨折发生时或发生前,腰椎骨密度的平均Z值为-2.4,全身骨密度的Z值为-3.4。
3 ~ 5岁、5 ~ 7岁和7 ~ 9岁的患者使用去屈曲皮质激素后发生椎体骨折,平均分别为4.7年、5.4年和5.7年。62%的患者在12岁时发生椎体骨折,91%的患者在15岁时发生椎体骨折,21%的患者在发生椎体骨折时仍能行走。研究人员认为,长期服用去甲肾上腺素的DMD患者发生椎体骨折的风险很高。脊椎骨折的发生与他们开始使用去氮皮质激素的年龄无关,而是与去氮皮质激素的持续使用时间有关。
去氮唑/脱氟剂的安全数据
在副作用方面,一如既往地,去氟扎皮质激素治疗组的体重增加少于泼尼松治疗组。库欣的面容和精神激动也略少于泼尼松治疗组。在对45名丧失行走能力的患者进行的亚组分析中,主要终点肌肉力量评分用于评估。同样,在治疗12周后,三个治疗组比安慰剂组更好。
在52周治疗结束时,两剂去氟扎皮质激素治疗组的肌力评分变化优于泼尼松治疗组,体重增加少于泼尼松治疗组。在肺功能方面,经过12周的治疗,去氟扎科特高剂量治疗组的MVV改善超过安慰剂组,达到统计学差异。在52周治疗结束时,去氟扎皮质治疗组患者肺功能改善的比例高于泼尼松治疗组。
其中,低剂量治疗组去氟扎皮质平均MMV较泼尼松组增加11.1 L/min,高剂量治疗组去氟扎皮质平均MMV较泼尼松组增加13.6 L/min,但结果无统计学意义。研究人员指出,纳入研究的行走障碍患者较少,研究结果需要更多晚期患者参与的临床试验进一步证实。更多问题
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