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在9月10日刚刚公布的2019年拉斯克奖中,一种名为赫赛汀(曲妥珠单抗)的乳腺癌药物的发明团队获得了今年的拉斯克临床医学研究奖。那么赫赛汀的圣洁是什么呢?研究发现,乳腺癌患者HER2基因表达水平越高,预后越差,死亡越快。赫赛汀是一种靶向HER2的靶向药物。
在疗效方面,仅接受化疗的乳腺癌患者一年死亡率为33%,即三分之一的患者会在一年内死亡。当化疗加入赫赛汀时,死亡率降低到22%。赫赛汀问世后,科学家们也开始了解HER2在癌症中的作用,并持续探索和开发一系列不同机制的靶向药物,包括罗氏的Perjeta(pertuzumab,pertuzumab)和kad cyla(ADO-Trastuzumab EMTANSINE)。葛兰素史克(GSK)的Tyr ECB(拉帕替尼,拉帕替尼),彪马生物科技的Nerlynx(neratinib,lenatinib),恒瑞医药的Irini(马来酸吡咯替尼片)。
在乳腺癌乃至癌症的治疗史上,赫赛汀的出现具有划时代的意义。——它不仅是人类历史上第一个靶向致癌蛋白的单克隆抗体药物,也是第一个用于实体肿瘤治疗的分子靶向药物,为科学家探索癌症的分子靶向药物打开了大门。作为首个靶向致癌蛋白的单克隆抗体药物,赫赛汀上市以来已惠及230万乳腺癌患者,成为女性乳腺癌患者的“救命药”,这也是赫赛汀发明团队获得2019年拉斯克临床医学研究奖的原因。
赫赛汀是治疗乳腺癌的靶向药物
根据医学研究小组的研究,使用赫赛汀9周,每年可以减少NHS 100万英镑的支出。这项具有成本效益的疗效研究也发表在PLOS ONE杂志上,有助于促进赫赛汀的后续开发。
乳腺癌是包括英国和美国在内的许多国家最常见的女性恶性肿瘤。一些早期乳腺癌患者的Her2呈阳性。这类肿瘤有人表皮生长因子受体-2 (HER2)的过表达,肿瘤的恶性程度也较高。对于Her2阳性患者,术后辅助化疗联合赫赛汀可大大提高患者的生存时间,同时延长患者首次复发的时间。
根据临床试验数据,赫赛汀生产厂家罗氏建议术后辅助应用赫赛汀的治疗时间为12个月,这也是目前英国推荐的标准。2006年国家健康与护理卓越研究所(NICE)批准该药时,证据专家组提出希望看到该药短期应用的疗效数据。
2014年,有46085名新诊断的乳腺癌患者,专家估计有5678名患者需要赫赛汀治疗。缩短赫赛汀的治疗时间,2014年可减少NHS支出约132万英镑。此外,还可以获得4773生命年的质量校准。质量校准的生命年测量包括个人实现日常生活、避免痛苦,同时没有精神疾病的能力。
这项研究由伦敦城市大学进行,分析了三种治疗方案,包括辅助应用赫赛汀12个月、辅助应用赫赛汀9周或不治疗赫赛汀。
研究人员回顾了主要在美国和英国进行的八项研究,其中两项研究的数据可以进行分析。在这两项研究中,患者在接受赫赛汀治疗后随访超过5年。在这两项研究中,2149名患者接受了为期12个月的赫赛汀辅助治疗,54名患者接受了为期9周的赫赛汀治疗,1131名患者没有接受赫赛汀治疗。研究人员分析了患者的5年总生存期、第二癌发生率和因心脏病死亡的发生率,并将研究范围扩展到一般状况和50年生活质量,以探索治疗的长期效果。
医学研究者已经证明,赫赛汀的出现促进了其在乳腺癌治疗中的重要价值。同时,有研究人员发现,只有9周的时间比12个月少,治疗效果更好。甚至有研究者说,研究赫赛汀治疗时间的方案,对患者和NHS来说都是一个可选方案,因为不仅缩短了治疗时间,而且突出了治疗效果,降低了成本,还减少了心脏毒性的发生,所以更安全。
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