硼替佐米作为骨髓瘤的一线治疗(批准吉非替尼治疗非小细胞肺癌)

多发性骨髓瘤是血液系统常见的恶性肿瘤。多发性骨髓瘤是血液系统中仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二常见恶性肿瘤，主要表现为骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖。该病主要发生在中老年人群，约80%的患者年龄在60岁以上，男性略多于女性。随着中国人口老龄化，骨髓瘤的发病率逐年上升。

骨髓瘤起病缓慢，早期无明显症状，易误诊。大多数患者在最初诊断和治疗时已经患有严重疾病，涉及多个器官。骨髓瘤危害极大，患者常伴有多发性溶骨性病变、高钙血症、贫血和肾脏损害，导致相关器官或组织损伤。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子激活破骨细胞，破骨细胞溶解并破坏骨骼。骨痛是最常见的症状，多为腰骶、胸骨和肋骨疼痛。由于肿瘤细胞破坏骨骼，引起病理性骨折，许多骨折可同时存在，严重者甚至截瘫，极大影响患者的生活质量。免疫功能低下的患者往往会反复感染。在硼替佐米问世之前，多发性骨髓瘤是这种疾病患者的噩梦。硼替佐米作为骨髓瘤的突破性药物，具有以下优势：

1、见效快，只需1个月左右即可见效；

2.疗效显著。与药物联用，缓解率可达80%以上，完全缓解率可达30-40%。2017年《柳叶刀》发表的SWO S0777显示，硼替佐米联合来那度胺和地塞米松(BRD)方案的患者中位生存期比来那度胺联合地塞米松(RD)方案长11个月，BRD方案的患者中位生存期为75个月。

3、安全性高，可应用于肾功能不全甚至肾功能衰竭的患者，疗效与肾功能正常的患者相当，并可逆转肾功能；

4.大多数基于硼替佐米的治疗可以显著增加干细胞的收集，加快干细胞的收集。国际上多项临床研究证明，含硼替佐米方案的疗效明显优于传统化疗方案，可显著提高患者完全缓解率，延长生存时间，提高生活质量。硼替佐米贯穿于骨髓瘤的诱导、巩固和维持，已成为骨髓瘤的一线治疗药物。

批准吉非替尼治疗非小细胞肺癌

中国非小细胞肺癌患者几乎占肺癌总病例的85%，其中EGFR突变占30%-40%。EGFR突变主要包括四种类型：外显子19缺失突变、外显子21点突变、外显子18点突变和外显子20插入突变。最常见的突变是外显子19缺失突变(19DEL)和外显子21点突变(21L858R)，这两种突变都是吉非替尼的敏感突变。

吉非替尼是阿斯利康研发的，针对EGFR。吉非替尼于2002年首次获得PMDA批准，随后获得美国食品和药物管理局、欧洲药品管理局和CFDA的批准。吉非替尼是第一个上市的EGFR-TKI抑制剂。吉非替尼的适应症是单药治疗适用于EGFR基因敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗。最常见的药物不良反应是腹泻和皮肤反应(包括皮疹、痤疮、皮肤干燥和瘙痒)，通常在服药后的第一个月内是可逆的。注意事项包括间质性肺病、肝毒性、胃肠穿孔、严重或持续性腹泻、眼病包括角膜炎和大疱性剥脱性皮肤病。

在国内，除进口外，只有齐鲁制药(海南)有限公司有相关生产批文，并通过一致性评价。2016年，吉非替尼国内销售额达12亿元，为国内EGFR销售额最高。目前国内有25家企业在申请仿制。