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复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的治疗因BTKi/BCL2i的出现而进入靶向治疗时代。泽布替尼是一种正在研究中的新BTK抑制剂。其创新的结构修饰使其具有更高的靶点选择性和更持久的靶点抑制作用。同时，由于靶向特异性和非靶向效应的降低，可能带来较低的治疗毒性。
纳入年龄18岁需要治疗的CLL/SLL地区患者，并纳入来自中国11个中心的91名患者(CLL 82名，SLL 9名)。中位随访时间为15.1个月，75名患者(82.4%)仍在接受泽布替尼治疗。16例(17.6%)患者停止治疗，其中仅8例是由于不良事件。IRC评估的疗效数据显示，ORR为84.6%，PR或更好反应为62.6%，CR为3例。研究者评估的ORR为91.2%，PR的有效率为72.5%。
中位随访时间为12.9个月，中位PFS未达到。6月和12月的预计PFS分别为92.2%和87.2%。治疗期间的药物不良事件(发生率10%)包括中性粒细胞减少、上呼吸道感染、紫癜和血小板减少。结论：泽布替尼治疗的R/R CLL/SLL患者的IRC ORR、TP53突变/17p缺失(86.4%)和IGHV非突变(82.4%)显示出较高的缓解率。中位随访时间为12.9个月，未达到中位PFS。12月估计PFS为87.2%，总体安全性尚可。
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