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骨髓纤维化是骨髓癌的一种,可导致纤维性瘢痕组织的形成、严重贫血、虚弱、疲劳和脾、肝肿大。据估计,严重血小板减少症患者占接受骨髓纤维化治疗患者的三分之一以上,约为1.7万人。严重的血小板减少症(定义为血小板计数低于50,000/微升)已被证明导致总存活率仅为15个月。
帕西替尼是一种口服激酶抑制剂,对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK酶家族是信号转导通路的重要组成部分,对正常血细胞的生长发育、炎性细胞因子的表达和免疫应答具有重要意义。
在之前的临床试验中,经过24周的随访,结果显示19.1%接受帕瑞替尼治疗的患者脾脏体积减少了35%或更多。
在骨髓纤维化患者中,严重的血小板减少症是由当前治疗或药物相关毒性引起的疾病引起的。目前还没有获批的药物可以专门解决严重血小板减少的骨髓纤维化患者未得到满足的需求。帕瑞替尼在这些疾病的治疗中显示出临床益处,并有可能在2021年成为新诊断和二线骨髓纤维化患者的新治疗选择。
延伸阅读
帕瑞替尼(帕瑞替尼)药物信息:
制药公司:CTI生物制药公司
价格:详情请咨询印度第一药店
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