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白血病对我们来说并不陌生,无论是电视剧中还是现实中。可以简单概括为“某种白细胞在分化和恶性增殖中停滞不前”。虽然血液肿瘤的种类很多,但白血病的恶性程度最高。与其他恶性肿瘤相比,白血病的发病率在35岁以下的儿童和成人中居首位。白血病起源于造血干细胞的克隆性恶性增殖。某个白细胞系列的前体细胞失去了分化成熟的能力,在细胞发育的不同阶段停滞不前。它们在骨髓等造血组织中增殖积累,侵入其他器官,最后浸润破坏全身组织。因此,正常血细胞的形成受到抑制,造血功能受到抑制,出现发热、感染、贫血等一系列症状。
考虑到白细胞的恶性增殖:淋巴细胞或粒细胞、单核细胞,白血病可分为四类:急性/慢性淋巴细胞白血病(ALL,CLL)、急性/慢性非淋巴细胞白血病(粒细胞、单核细胞等)。),也称为急性/慢性髓系白血病(AML,CML)。我国各种类型白血病的发病率为AML > all > CML > CLL。但在临床上,并不只有这四种亚型:基于形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学等一系列综合检测结果,临床ALL分为三种亚型,AML分为八种亚型。
欧美发达国家在肿瘤靶向药物的研发和上市进度上一直领先于中国。白血病相关靶向药物,2000年后,利妥昔单抗、格列卫等靶向药物在国内不断推出,创造了白血病治疗史上的传奇。如果采用靶向药物等手段进行综合治疗,白血病患者的生活质量和生存时间将大大提高。但不难发现,这些靶向药物覆盖的白血病类型有限,以慢性白血病为主。许多与急性白血病相关的靶向药物已经在美国上市,如诺华的米多君、辉瑞的依托单抗等。预计这些救命药物将在中国上市,使急性白血病患者受益。
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