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氮杂胞苷是一种化疗药物，其作用是在DNA水平上恢复通常被癌细胞“关闭”的基因的正常表达，从而实现不受控制的增殖和存活。它可以减少异常血细胞的数量，减缓疾病进程。阿扎胞苷是一种口服的化疗制剂，用于新诊断的成人急性髓系白血病(AML)患者的维持治疗，这些患者在强化诱导化疗后达到完全缓解。
静脉(皮下)和皮下(皮下)制剂已被用于某些血液癌症，但氮杂胞苷(以前称为CC-486)是一种片剂制剂，可以更方便地给药，并可用作维持治疗。
本实验有472名55岁及以上的参与者，他们不适合干细胞移植。在完全缓解的四个月内，参与者被随机分配接受氮杂胞苷联合最佳支持治疗，或安慰剂联合最佳支持治疗。
在每个四周周期的前两周，每天口服一次氮杂胞苷和安慰剂。继续治疗，直到疾病进展或毒性不可接受。
主要目的是确定与安慰剂相比，氮杂胞苷是否能延长患者的寿命。12月在美国血液学会年会上公布的结果显示，服用阿扎胞苷的患者中位值为24.7个月，而服用安慰剂的患者中位值为14.8个月。测试达到了主要目标，死亡风险降低了31%。
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