替哌扎可用于治疗甲状腺相关眼病？

Horizon Therapeutics宣布，TEPEZZA-trbw经美国FDA批准用于治疗甲状腺相关性眼病（TED）。该药物是一种靶向于胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的全人源IgG1κ型单克隆抗体。该药曾经获得美国FDA授予治疗TED的孤儿药资格、突破性疗法、快速通道审评资格。另外，TEPEZZA也曾进行过治疗乳腺癌、非小细胞肺癌和肉瘤的临床二期研究以及治疗霍奇金、非霍奇金淋巴瘤和实体瘤的临床一期试验，但这些研究目前已终止。

　　TEPEZZA最初是由Genmab公司和罗氏共同开发的，2012年River Vision Development Corporation获得了该药物的研发和商业化授权。2017年Horizon以1.45亿美元收购了River Vision并继续开发TEPEZZA.TEPEZZA跨界的理论基础：尽管TED发病机制尚未完全明确，但目前认为免疫调控在其中发挥重要作用。TEPEZZA的作用靶点—胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）属于跨膜受体，是酪氨酸激酶家族的一员。该受体不仅与发育、代谢有关，还参与免疫功能调节，是近年来免疫性疾病的潜在治疗靶点。大量体外研究表明，IGF-1R与TED有关。例如，TED患者眼眶组织分离出的成纤维细胞，加入抗IGF-1R后，能够显著抑制IGF-1的表达。

　　关键性临床III期研究结果积极，TEPEZZA治疗显著改善了眼球突出这一主要终点。在给药24周后，82.9％的TEPEZZA组与9.5％的安慰剂组患者达到2 mm或更多（p<0.001）的眼球突出减少。

　　甲状腺相关性眼病，也称格雷夫斯眼病，是一种罕见的进行性自身免疫性疾病，导致患者眼球突出、复视、视力模糊、疼痛和面部畸形相等症状。据报道在成年组眼眶疾病中，甲状腺相关性眼病在国内外均为第1位，约占20%。在美国，每年约有1.5-2万新发病例。该疾病危害很大，尚无很好的治疗策略。在此之前，尚无FDA批准药物。主要治疗药物是糖皮质激素，但是疗效有限，还存在令人烦恼的不良反应。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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