二线尼洛替尼治疗慢性粒细胞白血病具有长期持久性

时间：2021.11.03作者： 浏览次数：466

ENESTop研究评估了慢性粒细胞白血病患者的非治疗缓解(TFR)。这些患者通过使用二线尼洛替尼获得了持续的深度分子生物学缓解(MR)，57.9%的患者在停止治疗后仍保持TFR状态48周。第144周的随访结果证实了TFR的持久性。纳入接受尼洛替尼治疗2年并在接受伊马替尼治疗4周后达到MR 4.5 (BCR-ABL 1 IS 0.0032%)的患者(总共3年)。经过一年的巩固治疗，未确诊的MR4.5丢失患者可以尝试TFR。在主要MR (BCR-ABL1 IS 0.1%)丢失或MR4被确认丢失(BCR-ABL1 IS 0.01%)后，尼洛替尼的治疗恢复。

在数据截止时，共有126名患者抵达TFR，其中56名患者仍在TFR州，59名患者恢复尼洛替尼治疗，11名患者退出研究。TFR率为46.0%(58/126；95% CI=37.1-55.1%)；除1/58患者外，其余患者均为MR4.5。在恢复尼洛替尼治疗的59名患者中，56名患者(94.9%)和55名患者(93.2%)分别恢复了MR4和MR4.5。40/56例恢复MR4的患者(71.4%)在96周时MR4稳定(12例患者在96周前退出研究；4例在96周前恢复MR4并继续参与研究)；37/55例(67.3%)恢复MR4.5的患者在96周时MR 4.5稳定(12例患者在96周前退出研究；6名患者在96周之前恢复了MR4.5，并继续参与研究)。

自144周的分析以来，没有疾病进展/死亡。未经治疗的192周生存率为50.3% (95%可信区间=41.2-58.7%)。在持续144周的62例TFR患者中，11.3%、53.2%、21.0%、14.5%和3.2%的患者在巩固治疗期间和TFR后每48周出现肌肉骨骼疼痛不良事件。在恢复尼洛替尼治疗的59名患者中，最常见的不良事件是高血压(20.3%)和关节痛(13.6%)。结果显示，TFR二线尼洛替尼治疗后具有长期的持久性和安全性，且无疾病进展或CML相关死亡，肌肉骨骼疼痛的不良反应是短暂的。