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阿特拉普帕治疗再生障碍性贫血的研究表明,再生障碍性贫血是骨髓的全血细胞减少和造血功能衰竭。重症患者发病快,进展快。如果得不到及时有效的治疗,患者往往会死于严重出血或感染。
临床和实验室研究的证据表明,骨髓造血干细胞损伤,特别是造血干细胞和祖细胞(HSPC),是导致AA相关血细胞减少的主要机制。HSPC池的急剧减少可以解释为什么尽管反复使用IST,一些患者的全血细胞仍在持续减少。因此,对于那些治疗选择似乎有限的患者来说,用药物刺激HSPC的自我更新和增殖可能是一种合理的方法。
什么是爱曲波帕?TPO受体激动剂在AA中的应用。血小板生成素(TPO)是一种重要的内源性血小板生成素调节剂,可促进血小板释放,增加血小板数量。Atropa是一种用于口服给药的合成非肽TPO类似物。美国美国食品药品监督管理局已批准其在治疗SAA患者中的应用,这些患者在IST治疗后仍未治愈。许多证据表明,TPO除了在造血机制中增加血小板外,还有其他多效作用,如刺激HSPC增殖和恢复造血功能。
在这项研究中,发现大多数有效患者的1号线造血功能得到改善,但也可以看到多个发病线的患者。基线是网织红细胞绝对数量是否有效的唯一预测因子。对于大多数有效的患者,持续应用江豚可以进一步提高外周血细胞计数。
尽管该剂量高于治疗免疫性血小板减少性紫癜的剂量,但在SAA的研究中,eltrombopa耐受性良好。除了罕见的可逆转氨酶升高外,没有剂量限制毒性。
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