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慢性粒细胞白血病是一种影响血液和骨髓的恶性肿瘤,导致贫血、易出血、感染和器官浸润。2015年8月发表于《Br J Haematol.》的一项意大利研究显示,长期使用大剂量格列卫(伊马替尼)治疗稳定期慢性粒细胞白血病儿童和青少年疗效较好。格列卫用于治疗儿童慢性粒细胞白血病(CML)。格列卫在儿童中的理想剂量及其长期有效性尚未明确。本多中心研究的目的是研究大剂量格列卫(340 mg/m2/d)对18岁以下慢性期(CP-CML)CML患者的长期疗效。
共有47名慢性胰腺炎-慢性粒细胞白血病患者被纳入9个意大利中心,诊断时平均年龄为11岁9个月。当治疗的中位时间为6个月时,91.5%的可评估患者获得了完全的细胞遗传学缓解。12个月时,66.6%和33%的患者BCR-ABL1国际评分0.1%(主要是分子生物学缓解;MMR)和0.01%(分子生物学缓解;先生).随访期间,分别有78.6%和61%的患儿达到了MMR和MR。格列卫在3名持续MR患儿中安全停药。12名患者(8名细胞遗传学/分子生物学应答者)接受了干细胞移植。
超过96个月的无进展生存率分别为60%和50%。中位随访期为52个月(范围3 ~ 146)后,所有患者均存活。结果表明,长期大剂量格列卫是儿童和青少年慢性粒细胞白血病的有效治疗方法。
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