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目前，多发性骨髓瘤是常见的血液系统恶性肿瘤，是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二常见血液系统恶性肿瘤。骨髓瘤的主要特征是克隆的浆细胞恶性增殖。这种疾病在中老年人中更为常见。约80%的患者年龄在60岁以上，男性略多于女性。随着我国人口的老龄化，骨髓瘤的发病率也在逐年上升。
骨髓瘤起病缓慢，早期无明显症状，易误诊。在最初诊断和治疗时，大多数患者病情严重，涉及多个器官。骨髓瘤危害极大。患者通常伴有多发性溶骨性病变、高钙血症、贫血和肾脏损害，导致相关器官或组织受损。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子激活破骨细胞，破骨细胞溶解并破坏骨骼。骨痛是最常见的症状，主要是腰骶部、胸骨和肋骨的疼痛。由于肿瘤细胞对骨骼的破坏，多处可同时发生病理性骨折，甚至导致截瘫，极大影响患者的生活质量。此外，患者免疫功能低下，经常发生反复感染。
在过去的十年里，骨髓瘤仍然无法治愈。但随着靶向药物的出现和检测手段的改进，特别是新药联合自体造血干细胞移植、移植后巩固治疗和长期维持治疗后，骨髓瘤患者的缓解率和深度都有了很大的提高，50%以上的患者可以达到完全缓解。硼替佐米是一种新的骨髓瘤靶向药物。这种药物的发现引起了制药业的广泛关注。其作用机制获得了2004年诺贝尔化学奖和2006年加林奖，这是制药业的最高荣誉。被誉为“癌症治疗的革命，多发性骨髓瘤治疗的巨大进步”。
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