儿童神经母细胞瘤治疗现状如何？

时间：2021.10.28作者： 浏览次数：387

神经母细胞瘤是儿童交感神经系统肿瘤的一种。也是儿童最常见的颅外实体瘤。它起源于神经嵴细胞，通常发生在肾上腺髓质和颈部、胸部、腹部和骨盆的交感神经系统。发病率约占儿童癌症发病率的6%，死亡率约占儿童癌症相关死亡率的15%。发病年龄多为0-14岁。

神经母细胞瘤具有明显的异质性，表明部分肿瘤在未经治疗的情况下消失或分化为良性神经母细胞瘤。其他肿瘤(超过50%)是隐匿性的，在诊断时已经转移并迅速发展，特别是在中枢神经系统。虽然罕见(仅占所有转移性神经母细胞瘤的6%-8%)，但由于其生物侵袭性和沿脑脊液途径扩散的趋势，很容易致命。中枢神经系统转移的神经母细胞瘤是一种高危神经母细胞瘤，通常发生在最初诊断后18个月，随着MYCN放大倍数的增加。

2015年3月10日，美国美国食品药品监督管理局批准了第一种用于治疗高危神经母细胞瘤儿童的药物——Dinutuximab(商品名UNITUXIN)。这些患儿在一线多药多模式治疗后部分缓解，打破了30年无新药的僵局。

高危神经母细胞瘤患儿约占新诊断儿童的50%。目前标准治疗方案为：诱导化疗、局部治疗(手术和放疗)、巩固治疗和维持治疗。然而，约20%的高危患者在诱导化疗期间有难治性或进行性残留疾病。尽管进行了巩固治疗，但仍容易复发，生存率不到10%。迫切需要新的治疗方法来改善高危神经母细胞瘤的治疗现状，提高患者的生存率和生活质量。

目前，神经母细胞瘤伴有中枢神经系统转移，而转移性神经母细胞瘤是最难治疗的恶性肿瘤之一。中枢神经系统是神经母细胞瘤的避难所。缺乏能穿越血脑屏障的有效药物，使得治疗中枢神经系统转移的神经母细胞瘤更加困难。由于治疗不足，复发性神经母细胞瘤伴中枢神经系统转移患者的发病率和死亡率都很高。然而，还没有药物被批准用于治疗具有中枢神经系统转移的神经母细胞瘤。