二妥昔单抗二线治疗高危神经母细胞瘤患儿的疗效

　　地努妥昔单抗是一种能和神经母细胞瘤细胞表面结合的抗体。据FDA药物评审中心的血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士报告，地努妥昔单抗是美国FDA批准的第一个针对治疗高危神经母细胞瘤的药物。地努妥昔单抗获批作为二线疗法治疗之前经过包括手术、化疗、放疗等综合治疗且表现应答的高危神经母细胞瘤的儿童患者。

　　神经母细胞瘤（neuroblastoma）属于神经内分泌性肿瘤，是儿童最常见的颅外肿瘤。神经母细胞瘤常见的发生部位是肾上腺，但也有可能发生在腹部、胸部或在邻近脊神经组织，而且大多发现在5岁以下的儿童。神经母细胞瘤是极其罕见的一种肿瘤。根据美国癌症研究院的数据，美国每年大约有650例新诊神经母细胞瘤患者。

　　地努妥昔单抗是一种嵌合单克隆抗体，靶向一种称为GD2的肿瘤相关碳水化合物结构，GD2大量存在于神经母细胞瘤细胞表面。地努妥昔单抗粘附于神经母细胞瘤细胞后，即诱导双重免疫系统机制（补体依赖型和抗体依赖型细胞介导免疫通路），将这些癌细胞作为机体免疫系统的靶点。随后发起攻击，通过机体的自然杀伤免疫细胞和补体蛋白质系统来杀死这些癌细胞。

　　支持地努妥昔单抗疗效和安全性的临床实验招募了226例高危神经母细胞瘤的儿童患者。这些受试者被随机分为两组，一组口服维生素A药物isotretinoin（对照组），另一组输注地努妥昔单抗和白介素-2、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（MG-CSF)、以及isotretinoin（联合用药组）。而且这些患者之前都接受过多组合化疗、手术治疗、密集化疗、骨髓移植、和放疗，并且至少表现部分应答。结果发现，3年后地努妥昔单抗联合用药组有63%的患者肿瘤没有增大或复发，高于isotretinoin对照组的46%（更新数据分别为73%和58%）。

　　最常见的药物不良反应（≥25%）是疼痛、发热，血小板减少，淋巴细胞减少，输注反应，低血压，低钠血症，低钠血症，呕吐，腹泻，低钾血症，毛细血管渗漏综合征，中性粒细胞减少症，荨麻疹，低蛋白血症，天冬氨酸转氨酶升高，以及低钙血症。最常见的严重不良反应（≥5%）是感染，输液反应、低钾、低血压、疼痛、发热和毛细血管渗漏综合征。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：地努妥昔单抗(DINUTUXIMAB)作用机制和临床试验数据详细说明

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