核医学科陈立波教授：碘-131治疗甲亢特色专科负责人

上海市第六人民医院核医学科陈立波教授，“碘131治疗甲亢”专科主任。陈教授在演讲中重点介绍了该试验的III期临床研究。这项研究是一项国际多中心、随机、双盲 III 期研究，比较了索拉非尼与安慰剂在局部晚期/转移性 RAI 难治性 DTC 患者中的疗效。

患者纳入标准：①局部晚期或转移性DTC；② 14个月内进展；③RAI耐火材料；④既往无靶向治疗、化疗或沙利度胺治疗；⑤ TSH 充分抑制（<< @0.5 mU/L）；⑥ 足够的骨髓和肝肾功能；⑦ ECOG PS 0-2。417例患者随机分为索拉非尼组（n=207）和安慰剂组（n=207））。n=210）。主要终点是无进展生存期（PFS ），次要终点是总生存期（OS）、进展时间（TTP）、疾病控制率（DCR）等。

索拉非尼的给药方案：

1.起始剂量：400 毫克，每日两次

2.调整剂量：

剂量水平 1：每天 600 毫克（400 毫克一次/200 毫克一次，间隔 12 小时）

剂量 2：总剂量 400（200 毫克，每天两次）

剂量 3：每天 200 毫克（每天一次 200 毫克）

3.对于因2/3级毒性需要减量的患者，减量治疗一个疗程后，如未出现1级或以上毒性，可重新增加研究药物剂量至起始剂量 起始剂量或剂量水平 1（血液学毒性除外）。

结果显示，索拉非尼组PFS为1<@0.8个月；安慰剂组的 PFS 为 5.8 个月（HR=<@0.59, 95% CI: <@0.59, 95% CI: <@0.45～0.76，P<<@0.0001）。

最后，陈教授总结道：

1.RAI难治性DTC是一种预后差、缺乏有效标准治疗的罕见病。该试验是该疾病在靶向药物治疗领域的首个III期临床研究；

2.本研究证实，索拉非尼可显着改善RAI难治性DTC患者的PFS，中位PFS较安慰剂组增加5个月，且所有亚组在PFS方面均有获益；

3.索拉非尼治疗组的中位 OS 超过 1300 天。安慰剂组中高达 71.4% 的患者在疾病进展后转用索拉非尼的开放标签治疗，这可能会提高对照组的中位 OS，同时使 OS 的评估更加困难。复杂的;

4.本研究的安全性结果与已知的索拉非尼安全性概况一致，但部分药物相关AE的发生率明显较高，部分患者需要调整剂量；

5.上述结果支持索拉非尼作为进行性 RAI 难治性 DTC 的新治疗选择。