阿普替尼阿朴替尼如何治疗PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤？

GIST是胃肠道（GI）的肉瘤或骨骼或结缔组织肿瘤。肿瘤起源于胃肠道壁细胞，最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间，诊断通常是由胃肠道出血，手术或影像学中的偶然发现以及在极少数情况下肿瘤破裂或胃肠道梗阻引起的。大多数GIST病例是由一系列与临床有关的突变引起的，这些突变迫使KIT或PDGFRA蛋白激酶进入活跃状态。由于当前可用的疗法主要结合无活性的蛋白质构象，因此某些主要和次要突变通常会导致治疗耐药性和疾病进展。

　　在无法切除或转移的GIST中，现有治疗的临床获益可能因突变类型而异。突变测试对于根据潜在疾病驱动因素量身定制治疗至关重要，并在专家指南中建议进行突变测试。此前，尚无针对KIT驱动的GIST病情超出格列卫（伊马替尼），（索坦）舒尼替尼和瑞戈非尼的患者的批准有效疗法。在具有转移性PDGFRαD842V驱动的GIST的患者中，在可用治疗的情况下，进展大约发生三到四个月，让家属唏嘘不已。

　　2020年1月9日美国食品药监局批准Avapritinib（阿维普替尼）上市，是目前唯一一个，经FDA批准的酪氨酸激酶抑制剂，用于患有PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤（GIST）患者包括KIT和PDGFRA D842V突变激酶。

　　Avapritinib（阿维普替尼）也作为胃间质瘤四线疗法。该疾病无法通过手术治疗或已经扩散到身体的其他部位（转移性），并且由某些异常的血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因引起。

　　Avapritinib（阿维普替尼）是一种研究性的口服精密疗法，可选择性且有效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种旨在靶向活性激酶构象的1型抑制剂。所有致癌激酶都通过这种构象发出信号。Avapritinib（阿维普替尼）已证明对与GIST相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效活性。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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