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靶向药硼替佐米能治愈骨髓瘤么,硼替佐米是靶向药物吗

发布日期:2022-09-22 浏览次数:58

  多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)具有一定克隆异质性,因此可能需要不同作用机制药物才能引起深度反应,改善预后。多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性肿瘤,这种疾病是继非霍奇金淋巴瘤之后的第二多发的血液系统恶性肿瘤,以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征,该病多发于中、老年人,大约80%的患者超过60岁,男性略多于女性。随着中国人口的老龄化,骨髓瘤的发病率呈逐年增加的趋势。

  骨髓瘤起病徐缓,早期无明显症状,容易被误诊。多数患者在初次诊治时,病情已经较重,并累及多个器官。骨髓瘤危害巨大,患者常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害,导致相关器官或组织损伤。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞,使骨质溶解、破坏,骨骼疼痛是最常见的症状,多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨质破坏,引起病理性骨折,可多处骨折同时存在,严重者甚至会截瘫,极大地影响患者生存质量。患者免疫功能低下,常出现反复的感染。

  在过去的十几年中骨髓瘤仍无法治愈,但是随着靶向治疗药物的不断问世及检测手段的提高应用,尤其在联合自体造血干细胞移植、移植后巩固治疗以及长期维持治疗后,骨髓瘤患者的缓解率和缓解深度得到很大的改善,超过50%的患者可以达到完全缓解。硼替佐米是一种针对骨髓瘤的新型靶向药物,该药物的发现获得医药界广泛关注。

  FDA批准硼替佐米用于复治的补充新药申请(sNDA),包括一项II期研究及其他支持数据。该II期国际性RETRIEVE研究表明,既往接受过硼替佐米治疗且经Velcade治疗取得部分缓解或完全缓解的多发性骨髓瘤(MM)患者群体,接受硼替佐米复治时的总缓解率(ORR)为38.5%。研究中,硼替佐米复治的安全性与已知的静脉注射硼替佐米治疗复发性多发性骨髓瘤(MM)的安全性一致。研究中最常见的药物不良反应为血小板减少,约发生于52%的患者中。目前,硼替佐米已获全球90多个国家批准,经该药治疗的全球患者总数超过55万。 值得一提的是,印度NATCO药厂生产的硼替佐米疗效与原研药没有区别,但售价较原研药低很多,患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构(如)获取。

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