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吉尔替尼是急性髓系白血病患者的福音?

发布日期:2022-09-22 浏览次数:64

与化疗相比,使用靶向药物吉列替尼(商品名Xospata)进行治疗,可改善某些急性髓细胞白血病(AML)患者的生存率。吉列替尼用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病(AML)成人患者(约占患者总数的1/3)。基因突变需通过FDA批准的伴随诊断确认。吉列替尼是一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂,能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用,并且还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。

  新试验结果令人振奋

  参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者,他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应(复发/难治性)。他们被随机分配到吉列替尼治疗或标准化疗组。

  结果显示:

  接受吉列替尼治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长(中位总生存时间为9.3个月对5.6个月),而且更有可能实现完全缓解,白细胞计数全部或部分恢复正常水平(接受吉列替尼治疗的患者占34%,接受化疗的患者占15%)。对于吉列替尼组,最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少,贫血和血小板计数低,大约有11%的患者因副作用而停用吉列替尼.总的来说,与标准化疗相比,吉列替尼治疗增加了近4个月的中位总生存期,而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。2018年11月,美国FDA根据该试验应答率的中期结果,批准吉列替尼治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML成年患者。当时,FDA还批准了一种检测FLT3激活突变的伴随诊断测试。该试验的首席研究博士说:“新的试验结果喜人,证明这将是我们治疗这类AML患者的新选择。”

  美国国家心肺血液研究所髓系恶性肿瘤实验室主任Christopher Hourigan评价道:“复发/难治性急性髓细胞白血病是一种非常可怕的疾病,现在我们取得了新突破——与传统化疗相比,靶向治疗可提高生存率。这是一个显著的、里程碑式的进展。”

  靶向FLT3可提高生存率

  研究博士解释说,携带某些FLT3突变的患者通常病情侵袭性更强,总体存活率较低。FLT3基因的这些突变使得FLT3蛋白在白血病细胞中始终处于活性状态,从而推动白血病细胞增殖和存活。因此,研究人员将FLT3视为一个很好的癌症治疗靶点。吉列替尼可通过与突变的FLT3蛋白结合并阻断其活性,来杀死白血病细胞。其他的FLT3抑制剂有些正在临床试验中,有些已被批准用于AML治疗,例如,2017年,FDA批准米哚妥林(Midostaurin ,商品名Rydapt)用于正在接受化疗的伴有FLT3突变的新确诊AML患者。“然而,对于复发性和难治性AML,吉列替尼单药治疗的应答率、耐受性、应答持续时间以及避免某些常见耐药机制的能力,是临床中最成功的。” 博士说,“此外吉列替尼以片剂给药,这比化疗更容易,也更方便。”如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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