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切利尼(selinexorxpovio)治疗骨髓纤维化的效果如何?

发布日期:2022-09-22 浏览次数:49

国家药品监督管理局(NMPA)批准塞利尼索(XPOVIO)在中国开展一项用于治疗骨髓纤维化(MF)患者的II期临床试验。骨髓纤维化(MF)是一种克隆性骨髓增殖性肿瘤,包括原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症 (PV)后或原发性血小板增多症(ET)后骨髓纤维化。其主要特征是骨髓纤维组织增生、髓外造血、贫血、肝脾肿大、体质性症状、进展为白血病和生存缩短。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一可能治愈MF患者的治疗手段,但是移植存在较高的并发症和治疗相关死亡率。根据美国国家综合癌症网络(NCCN)指南,不适合进行异基因造血干细胞移植的中危-2、高危患者若血小板计数≥50×109/L,可接受JAK抑制剂芦可替尼(ruxolitinib)或fedratinib治疗(NCCN,2020)。若药物治疗失败或不耐受则预后较差,MF仍存在着许多亟待满足的临床需求。

  该试验是一项II期、随机、开放性、全球多中心临床研究,在中国以苏州大学附属第一医院为牵头研究中心,计划在国内15个研究中心进行,纳入约20例受试者,旨在评估在既往接受过至少6个月JAK1/2抑制剂治疗的MF患者中,塞利尼索与医生选择(PC)治疗相比的安全性和疗效。受试者将按照1:1的比例随机分为两组,分别接受塞利尼索单药口服治疗或医生选择(PC)的治疗。主要研究终点为基于独立影像评审委员会(IRC)评估的脾脏体积较基线缩小≥35%(SVR35)。

  主要研究者表示:“骨髓纤维化(MF)是一种相对罕见的骨髓增殖性肿瘤,靶向药物出现以前的很长一段时间,都缺乏有效的治疗方式。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一可能治愈MF患者的治疗手段,然而,并非所有患者都具备移植的条件或可以耐受移植。虽然对于MF治疗,我国已有芦可替尼(ruxolitinib)在国内上市,但若药物治疗失败或不耐受,这些MF患者的治疗选择将极为有限。该试验是一项全球II期、随机、开放性、全球多中心临床研究,旨在评估在既往接受过至少6个月JAK1/2抑制剂治疗的MF患者中,塞利尼索与医生选择(PC)治疗相比的安全性和疗效。我们相信,此次临床研究获批将为进一步探索MF的治疗提供可靠的依据,为中国MF患者带来新的治疗选择。”如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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