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降纤酶DEFITELIO治疗肝窦阻塞综合征的疗效和安全性如何?

发布日期:2022-09-22 浏览次数:44

  肝窦阻塞综合征 (hepatic sinusoidal obstruction syndrome,HSOS),又称肝小静脉闭塞病(hepatic veno - occlusive disease,HVOD), 大多发生在骨髓造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)预处理后,是 HSCT 术后发生的一种难以预测的严重临床综合征。

  去纤苷治疗 SOS 的疗效和安全性:专家们进行了一项多中心、随机 2 期临床试验,比较了 2 种不同剂量去纤苷的疗效 ,研究纳入 101 例成人和 48 例儿童,入组患者均在移植后 35 d 内确诊为 HSOS,并伴有多器官功能衰竭(multi - organ failure,MOF)(主要表现为由肾脏、肺脏和 / 或中枢神经系统功能障碍),或根据 Bearman 标准显示严重 HSOS 的风险≥ 30% 。

  A组( n = 75)剂量为 25 mg·kg⁻1 ·d⁻1 ,B 组( n = 74)为 40 mg·kg⁻1 ·d⁻1 ,至少用药 14 d,或直到完全缓解(complete response,CR)、HSOS进展或出现3至4级不良事件(adverse events,AEs)。CR 率是主要临床终点,其定义为总胆红素下降到< 2 mg/dl 和 MOF 症状消除。两组治疗中位时间相似(19 d 对比 20 d),CR 率差异无统计学意义(49% 对比 43%, P = 0.613),100 d 生存率差异也无统计学意义(44% 对比 39%, P = 0.619),患者最主要的死亡原因是 HSOS 的进展(分别为 29% 和 28%),治疗相关 AEs 总发生率相似(分别为 7% 和 10%)。按年龄进行分组发现,A 组儿童患者 100 d 生存率高于 B 组儿童 (70% 对比 36%, P = 0.020)。儿童患者的 CR 率和 100 d 生存率均高于成人,在 A 组中差异更为显著 :儿童与成人 CR 率为 70% 对比 39%( P = 0.015),100 d 生存率为 70% 对比 33%( P = 0.003)。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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