降纤酶DEFITELIO治疗肝窦阻塞综合征的疗效和安全性如何？

　　肝窦阻塞综合征 (hepatic sinusoidal obstruction syndrome,HSOS)，又称肝小静脉闭塞病（hepatic veno - occlusive disease,HVOD）， 大多发生在骨髓造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation,HSCT）预处理后，是 HSCT 术后发生的一种难以预测的严重临床综合征。

　　去纤苷治疗 SOS 的疗效和安全性：专家们进行了一项多中心、随机 2 期临床试验，比较了 2 种不同剂量去纤苷的疗效 ，研究纳入 101 例成人和 48 例儿童，入组患者均在移植后 35 d 内确诊为 HSOS,并伴有多器官功能衰竭（multi - organ failure,MOF）（主要表现为由肾脏、肺脏和 / 或中枢神经系统功能障碍），或根据 Bearman 标准显示严重 HSOS 的风险≥ 30% 。

　　A组（ n = 75）剂量为 25 mg·kg⁻1 ·d⁻1 ，B 组（ n = 74）为 40 mg·kg⁻1 ·d⁻1 ，至少用药 14 d,或直到完全缓解（complete response,CR）、HSOS进展或出现3至4级不良事件（adverse events,AEs）。CR 率是主要临床终点，其定义为总胆红素下降到＜ 2 mg/dl 和 MOF 症状消除。两组治疗中位时间相似（19 d 对比 20 d），CR 率差异无统计学意义（49% 对比 43%， P = 0.613），100 d 生存率差异也无统计学意义（44% 对比 39%, P = 0.619），患者最主要的死亡原因是 HSOS 的进展（分别为 29% 和 28%），治疗相关 AEs 总发生率相似（分别为 7% 和 10%）。按年龄进行分组发现，A 组儿童患者 100 d 生存率高于 B 组儿童 (70% 对比 36%， P = 0.020)。儿童患者的 CR 率和 100 d 生存率均高于成人，在 A 组中差异更为显著 ：儿童与成人 CR 率为 70% 对比 39%（ P = 0.015），100 d 生存率为 70% 对比 33%（ P = 0.003）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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