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Ayvakit治疗晚期SM患者的临床试验对比效果如何?

发布日期:2022-09-22 浏览次数:49

  美国食品和药物管理局(FDA)提交了靶向抗癌药阿泊替尼(avapritinib)的补充新药申请(sNDA),用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM)成人患者。阿泊替尼是D816V突变KIT(SM的主要驱动因素)的强效选择性抑制剂,目前正开发用于治疗晚期和非晚期SM.

  Blueprint研发总裁Fouad Namouni医学博士表示:“今天的申请是朝着我们的目标迈出的重要一步,我们的目标是将阿泊替尼带给晚期SM患者,这是一种使人衰弱、危及生命的罕见疾病。我们的申请是基于在SM疾病领域一个前所未有的临床数据集,该数据集显示:接受阿泊替尼治疗的患者,获得了很高的总缓解率(ORR)和完全缓解率(CR)、延长的生存期,并且药物耐受性良好。我们期待在审查期间与美国FDA密切合作,以期推出首个针对SM根本原因的精准疗法。”

  SM是一种罕见的、使人衰弱的疾病,几乎所有患者都是由KIT D816V突变引起的。不受控制的肥大细胞增殖和活化可能会导致危及生命的并发症。在晚期SM亚型中,侵袭性SM(ASM)的中位总生存期(OS)约为3.5年,伴有相关血液肿瘤的SM(SM-AHN)的中位OS约为2年,肥大细胞白血病(MCL)的中位OS不到6个月。阿泊替尼是一种用于治疗SM的精准疗法,是唯一一种在SM中得到临床验证的高度强效KIT D816V抑制剂。

  目前,还没有批准的治疗方法选择性地抑制KIT D816V突变。多激酶抑制剂midostaurin被批准用于治疗晚期SM,根据IWG标准,ORR为28%。ORR定义为完全缓解、部分缓解或临床改善。

  Blueprint公布了评估阿泊替尼治疗晚期SM患者I期EXPLORER和II期PATHFINDER临床试验的阳性顶线结果。与之前报告的EXPLORER试验结果一致,强调了阿泊替尼所显示的变革性影响:患者的肥大细胞负担显著降低、显示出高的总缓解率(ORR:75%)和完全缓解率(CR)、总生存期(OS)相对于历史结果显著延长。该研究中,阿泊替尼总体耐受性良好,每日一次(QD)200mg的安全性表现出改善。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)用于罕见胃肠道间质瘤突变的靶向新药

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