维替尼(TIBSOVOivosidenib)是治疗肝内胆管癌的新药吗？

　　肝内胆管癌是一种高异质性、具有侵袭性的癌症，自首个胆管癌靶向药pemigatinib （ORR为35.5%，DCR为82%）正式上市终结胆道肿瘤（BTC）唯化疗时代以来， FGFR靶点让肝胆肿瘤患者再次看到希望，胆道肿瘤靶向药研究火力全开。Ivosidenib是一种针对IDH1突变的强效口服靶向抑制剂，近日，柳叶刀杂志再次爆出依维替尼在胆管癌lll期临床试验ClarlDHy中的显著疗效。

　　ClarlDHy试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，该实验纳入了依维替尼治疗之前接受过1-2次全身性治疗，但是疾病继续进展的185名胆管癌患者（都携带IDH1基因突变，其中R132C是最普遍的70%，171名92%患有转移性疾病，86名46%曾接受过两种先前的治疗）。按2：1的比例随机分为两组：Tibsovo治疗组（n=124）：患者每天口服500 mg；安慰剂治疗组（n=61）：患者每天口服安慰剂。

　　该试验的主要研究终点为无进展生存期（PFS），次要研究终点为总生存期（OS）、客观反应率（ORR）、反应持续时间和反应时间(由研究者和研究中心评估)；无进展生存期(由研究者审查)；药代动力学和药效学。试验结果（依维替尼组VS安慰剂组）：PFS:2.7个月vs 1.4个月（HR=0.37，95% CI:0.25-0.54，p<0.001）。依维替尼组患者6个月的无进展生存率为32%，12个月无进展生存率为22%。中位OS:10.8个月 vs 9.7个月（HR=0.69，95% CI:0.44-1.10， p=0.06）。疾病控制率：53% vs 28%。ORR:2% vs 0%，中位持续时间：2.6个月(IQR 1.4–6.0) vs 1 6个月(1.1–2.7).目前依维替尼已批准用于新诊断的急性髓系白血病患者(不符合强化化疗条件)和复发或难治性急性髓系白血病患者，在未来希望依维替尼能被批准用于肝胆肿瘤，为患者们带来新的希望。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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