Ayvakit可用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的成年患者?

2020年12月17日,Blueprint Medicines公司宣布,已向美国FDA提交小分子疗法阿泊替尼(avapritinib)的补充新药申请(sNDA),并申请优先审评,用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM)成人患者。该疗法已在美国和欧洲获批用于治疗携带特定PDGFRA基因突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。

  SM是一种由KIT D816V突变驱动的罕见疾病。由于肥大细胞不受控制的增殖和活化,SM患者可出现慢性、重度且通常不可预测的症状。晚期SM是本病的高风险亚型,包括侵袭性SM、SM伴相关血液肿瘤和肥大细胞白血病。除肥大细胞活化症状外,晚期SM还伴有肥大细胞浸润所致的器官损害。所有SM亚型患者常持续存在衰弱症状,包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、疲劳和骨痛等。

  阿泊替尼是D816V突变型酪氨酸激酶KIT的选择性抑制剂,已获FDA授予的治疗晚期SM(包括侵袭性SM、SM伴相关血液肿瘤和肥大细胞白血病)的突破性疗法认定,目前正在进行治疗晚期和惰性SM的全球临床研究。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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