治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）有哪些药物(治疗急性髓性白血病(AML)的靶向特效药有哪些)

渐冻人症：肌萎缩性侧索硬化(ALS)，又称肌萎缩性侧索硬化，有时称为卢格赫里希病和运动神经元病，是一种进行性、致死性的神经退行性疾病。

ALS是五种最常见的运动神经元疾病之一(MND)。肌萎缩侧索硬化是由中枢神经系统控制骨骼肌的运动神经元变性引起的。由于上下运动神经元的变性和死亡，肌肉逐渐变弱和萎缩。最后，大脑完全失去了控制自主运动的能力。最终会导致发声困难、吞咽和呼吸困难。这种疾病不一定会像阿尔茨海默病一样影响患者的高级神经活动；相反，晚期疾病患者可以始终保持清晰的思维，在发病前保持记忆、人格和智力。

90%到95%的肌萎缩性侧索硬化病因不明。大约5%到10%是父母遗传的。大约一半的病例是由两种特定的基因引起的。它导致控制随意肌的神经元死亡。这种疾病的诊断是基于个人症状和体征测试，以排除其他疾病的可能性。

肌萎缩侧索硬化通常发生在60岁左右，但一些直接遗传病例通常发生在50岁左右。从发病到死亡的平均生存时间为3-4年。只有10%的患者生存时间超过10年，极少数生存时间在50年以上。大多数病人死于呼吸衰竭。在世界许多地方，肌萎缩性侧索硬化的患病率仍然未知。

对这种疾病的描述至少可以追溯到1824年查尔斯.贝尔的记载。1869年，让-马丁夏克首次提出了症状和潜在神经问题之间的关系。他在1874年开始使用肌萎缩侧索硬化这个术语。直到棒球运动员卢贾里格和物理学家斯蒂芬霍金患上这种疾病后，肌萎缩性侧索硬化才为人所知。

ALS如何治疗？肌萎缩性侧索硬化没有治愈方法。然而，有一些治疗方法可以帮助控制症状，防止不必要的并发症。

药物治疗

美国美国食品药品监督管理局已经批准了两种治疗肌萎缩侧索硬化的药物：

1.里鲁佐勒里鲁佐勒(里鲁泰克)

2.依达拉奉(激进)

Liruzol

据认为，通过降低在神经细胞和运动神经元之间传递信息的谷氨酸水平，可以减少运动神经元的损伤。对als患者的临床试验表明，利鲁唑可以延长存活时间几个月，尤其是在延髓疾病中，但它不能逆转已经对运动神经元造成的损伤。依达拉奉已被证明可以减缓ALS患者日常功能临床评估的下降。

依达拉奉

依达拉奉是一种自由基清除剂。依达拉奉能抑制脂质过氧化，从而抑制脑细胞、血管内皮细胞和神经细胞的氧化损伤。这可能是ALS发病和发展的关键因素。依达拉奉的抗氧化作用被认为能为神经系统提供神经保护支持，有可能延缓疾病的发展或限制额外的损伤。

医生也可以开药帮助控制肌萎缩侧索硬化的症状，包括肌肉痉挛、僵硬、唾液和痰液过多以及假性延髓效应(无意识或无法控制的哭泣和/或大笑，或其他情绪表现)。药物也可以用来帮助疼痛、抑郁、睡眠障碍和便秘的人。药剂师可以建议正确使用药物，并监控患者的处方，以避免药物相互作用的风险。

3.巴氯芬

4.安定

巴氯芬和地西泮常用于控制肌萎缩侧索硬化引起的痉挛。

5.盐酸苄索

6.盐酸阿米替林

当肌萎缩侧索硬化患者吞咽唾液困难时，可以使用苯妥英钠或阿米替林。

理疗

物理治疗和特殊设备可以提高整个ALS过程中的个人独立性和安全性。温和、低冲击的有氧运动，如散步、游泳和固定骑自行车，可以增强未受影响的肌肉，改善心血管健康，帮助人们对抗疲劳和抑郁。运动和伸展的范围有助于防止疼痛性痉挛和缩短(挛缩)肌肉。

理疗师可以推荐提供这些好处而不会使肌肉紧张的运动。职业治疗师可以建议坡道、支架、助行器和轮椅等设备，以帮助个人节省能量并保持活跃。

言语治疗言语治疗

困难的ALS患者可能会从言语治疗师的工作中受益，他们可以教授适应性策略，让说话更响亮、更清晰。随着ALS的发展，言语治疗师可以帮助人们保持沟通技巧。他们可以推荐辅助工具，比如使用眼动跟踪技术的基于计算机的语音合成器，可以帮助人们开发用眼睛或其他非语言手段回答是或否问题的方法。

一些肌萎缩侧索硬化症患者可能会选择使用语音银行，但他们仍然可以存储自己的声音，以便将来在基于计算机的语音合成器中使用。这些方法和设备可以帮助人们在不再说话或发出声音时进行交流。

营养支持

营养支持是ALS患者护理的重要组成部分。已经表明，如果ALS患者减肥，他们会变得更虚弱。营养学家可以教个人和护士如何计划和准备一天中的小餐，提供足够的热量、纤维和液体，以及如何避免难以吞咽的食物。人们可能会开始使用抽吸装置来清除多余的液体或唾液，防止窒息。当一个人无法从饮食中获得足够的营养时，医生可能会建议将饲管插入胃中。使用饲管还可以降低因吸入液体进入肺部而导致窒息和肺炎的风险。

呼吸支持

当负责呼吸的肌肉开始变弱时，

时，人们在身体活动期间可能会出现呼吸短促，夜间或躺下时呼吸困难。医生可以测试个人的呼吸，以确定何时推荐一种称为无创通气（NIV）的治疗方法。NIV指的是通常通过鼻子和/或嘴上的面罩递送的呼吸支持。最初，NIV可能只在晚上是必要的。当肌肉不再能够维持正常的氧气和二氧化碳水平时，NIV可以全时使用。NIV可改善许多ALS患者的生活质量并延长其生存期。

由于控制呼吸的肌肉变弱，患有ALS的个体也可能难以产生强烈的咳嗽。有几种技术可以帮助人们增加强力咳嗽，包括机械咳嗽辅助装置和呼吸叠加。在呼吸堆叠中，一个人在没有呼气的情况下进行一系列小呼吸，直到肺部充满，短暂地保持呼吸，然后用咳嗽排出空气。

随着疾病的进展和肌肉进一步减弱，个体可能会考虑机械通气（呼吸器）的形式，其中机器充气和放气肺部。医生可以将呼吸管穿过口腔，或者可以通过外科手术在颈部前方形成一个孔并插入通向气管的管（气管造口术）。管连接到呼吸器。

患有ALS的人及其家人在决定是否以及何时使用通气支持时通常会考虑几个因素。这些装置对人的生活质量和成本的影响不同。虽然通气支持可以缓解呼吸问题并延长生存期，但它不会影响肌萎缩侧索硬化的进展。在决定通气支持之前，人们可能会选择充分了解这些考虑因素以及没有运动的生命的长期影响。

治疗急性髓性白血病(AML)的靶向特效药有哪些

成人急性髓系白血病(AML)始于骨髓中的粒细胞(髓系细胞)。AML又称急性髓系白血病、急性髓系白血病、急性髓系白血病和急性非淋巴细胞白血病，多见于老年人。

近年来，制药行业已经开发出针对癌细胞特定部位的药物。

治疗药物FLT3抑制剂：部分AML患者的白血病细胞存在FLT3基因突变。该基因帮助细胞产生一种FLT3蛋白，这种蛋白有助于细胞生长。

1.米多司他林

米多司他林，每天口服两次，是一种通过阻断癌细胞上的FLT3和其他几种蛋白质来促进细胞生长的药物。该药物可与一些化疗药物联合使用，治疗新诊断的白血病细胞FLT3基因突变的成人患者。

2.吉西替尼

吉替尼/盖瑞替尼/吉尔替尼是一种通过阻断癌细胞上的FLT3和其他蛋白质来抑制细胞生长的药物。该药物可治疗白血病细胞有FLT3基因突变、AML无效或既往治疗复发的成人患者。

3.VANFLYTA(quizartinib)Quezatinib

Quizartinib是第二代FLT3抑制剂，是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向和抑制FLT3。

IDH抑制剂：在一些急性髓系白血病患者中，白血病细胞的IDH1或IDH2基因发生突变。被称为IDH抑制剂的靶向药物可以阻断这些IDH蛋白。

4.TiB sovo(vosidenib)Aifenib

Vosidenib是IDH1的抑制剂，可用于治疗IDH1突变的AML，作为老年人或健康状况不足以耐受强化化疗的患者，或治疗后复发或对其他治疗不再有反应的AML的一线治疗。

5.idhifa(Enadenib)恩西地平

Enasidenib是一种IDH2抑制剂，可用于治疗IDH2突变的AML，作为老年人或健康状况不足以耐受强化化疗的人群的初始治疗，或用于治疗后复发或对其他治疗不再有反应的AML。

6.mylotarg(Gemtuzumab Ozogamicin)Gemtuzumab

Gemtuzumab Ozogamicin由化疗药物与单克隆抗体(人工免疫蛋白)偶联而成。针对CD33蛋白，CD33蛋白存在于大多数急性髓系白血病细胞中。Gemtuzumab可作为CD33蛋白联合化疗的AML初始治疗的一部分，也可单独作为第一种治疗方法(尤其是对于那些可能身体不够健康，无法接受严重化疗的患者)，或其他治疗方法不再有效。

Bcl-2抑制剂：B细胞淋巴瘤-2基因缩写为BCL-2，可调控白血病癌细胞的死亡过程。

7.Venclexta(Venetoclax) Venetok

Venetoclax靶向BCL-2，可用于新诊断的75岁及以上AML患者，或健康状况不足以耐受强化化疗的人群。副作用可能包括某些白细胞水平低(中性粒细胞减少症)、红细胞计数低(贫血)、腹泻、恶心、出血、血小板计数低(血小板减少症)和感觉疲劳。

刺猬通路抑制剂：刺猬信号通路控制细胞增殖和分化。当这种信号通路异常激活时，就会引起肿瘤的发生发展。

8.道里斯莫(格拉斯迪吉卜)格拉吉卜

Glasdegib是一种靶向Hedgehog通路的药物，可用于新诊断的75岁及以上AML患者，或健康程度不足以耐受强化化疗的患者。

新型化疗药物

9.Vyxeos(柔红霉素/阿糖胞苷)柔红霉素/阿糖胞苷脂质体

2017年8月，美国FDA批准了Jazz Pharmaceuticals Pharmaceuticals公司的白血病Vyxeos(44mg-柔红霉素100mg-阿糖胞苷)输注用柔红霉素和阿糖胞苷脂质体的浓缩粉末，用于治疗两例新诊断的成人急性髓系白血病(AML):

1)治疗相关急性髓系白血病(t-AML)2)伴有骨髓增生异常相关改变的急性髓系白血病(AML-MRC)。包裹这两种药物的纳米级脂质体递送载体可以增强疗效并限制单独服用每种药物的风险。

10.阿扎胞苷片

Onureg是FDA批准的首个针对缓解期患者的AML维持疗法。