索拉非尼是一种治疗这种罕见癌症的新方法

NIH 资助的研究表明，索拉非尼可以提高罕见肉瘤患者的无进展生存期

一项针对硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病 (DT/DF) 患者的随机临床试验的中期结果显示，与安慰剂相比，甲苯磺酸索拉非尼 () 药物延长了无进展生存期。无进展生存期是指患者在疾病恶化前的生存时间。基于这些中期结果，来自监督测试和安全监督委员会的数据建议公布研究的主要结果。

该试验由美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家癌症研究所 (NCI) 赞助；由肿瘤学临床试验联盟 () 的研究人员设计和实施；并得到提供研究药物的 AG 的支持。

“索拉非尼是治疗这种罕见癌症的一种新疗法，”纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心的肉瘤医学肿瘤学家、首席研究员兼研究主席 MM 博士说。“这项 3 期试验的有希望的结果代表了硬纤维瘤患者治疗的范式转变。”

DT/DF 是一种罕见的肉瘤，估计在美国每年约有 1,000 人发生，其中许多人相对年轻。肉瘤通常出现在四肢或腹部，偶尔与家族性腺瘤性息肉病或加德纳综合征有关。DT/DF 具有局部侵袭性，可引起疼痛和活动能力下降，并可侵入重要器官或结构，导致肠梗阻和其他严重并发症。

NCI 临床主任 Jeff 医学博士说：“目前，这种罕见疾病没有标准治疗方法，所使用的治疗方法（如手术、放疗和化疗）通常效果有限。” 癌症治疗和诊断系。“但这项试验的中期结果很有希望，可能会提供一种新的治疗选择。”

索拉非尼是一种靶向治疗，以药丸形式给药，以干扰癌细胞和肿瘤生长所需的新血管的生长。它被美国食品和药物管理局批准用于治疗一些晚期肾癌、肝癌和甲状腺癌患者。之所以选择该药物进行本次试验，是因为在对接受索拉非尼治疗的患者进行的早期回顾性研究中，硬纤维瘤缩小了，患者的疼痛等症状也有所减轻。

指定的 3 期双盲临床试验在 2014 年 3 月至 2016 年 12 月期间招募了 87 名 DT/DF 患者。要符合资格，患者必须患有无法通过手术切除的疾病、已经发展或引起症状，并且符合某些标准。患者被随机分配到两个治疗组之一：一组接受索拉非尼（400 毫克/天），另一组接受匹配的安慰剂。两组患者均继续治疗直至肿瘤生长或出现治疗不良事件。在研究期间肿瘤进展的患者被告知他们的治疗分配，接受安慰剂的患者被允许接受索拉非尼治疗。

主要终点是无进展生存期。该试验旨在将中位无进展生存期从安慰剂的 6 个月增加到索拉非尼的 15 个月。根据对前 75 名入组患者的中期分析，观察到的无进展生存期改善超过了试验设计目标。

与接受安慰剂的患者相比，接受索拉非尼的患者更可能出现药物相关的不良事件。然而，这些副作用——包括疲劳、皮疹、胃肠道并发症、感染和高血压——通常并不严重。

这项研究的全部细节将在即将举行的科学会议和同行评审的出版物中公布。

它是 NCI 国家临床试验网络 (NCTN) 中的四个成人网络组之一。该药物的制造商拜耳根据与NCI就索拉非尼的临床开发达成的临床试验协议，为该试验提供了索拉非尼并支持该研究。

“如果通过 NCI 支持的 NCTN 计划召集的大型全国研究人员网络可以招募患有这种非常罕见的癌症的患者，那么这项试验就不会完成，”艾布拉姆斯博士说。

“这项研究的成功表明 NCI 和 AG 之间的伙伴关系如何能够提供基础设施和科学知识，以在美国和加拿大的患者中对这种罕见肿瘤进行转化试验，”联合主席 Gary K. 医学博士补充道联盟实验治疗和罕见肿瘤学委员会成员，纽约市哥伦比亚大学赫伯特欧文综合癌症中心副主任。

“我们欢迎这项 NCI 赞助的针对硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病患者的试验，这可能会改变实践结果，并期待在即将举行的科学会议上发布完整的数据，”拜耳肿瘤学全球医学事务负责人说。

根据数据和安全监测委员会的建议，治疗分配已披露给仍在接受研究治疗的患者及其医生。在试验中接受索拉非尼的患者可以继续治疗，接受安慰剂的患者可以在必要时与医生讨论治疗计划后改用索拉非尼。