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结核病是世界上最致命的传染病,仅2018年就造成150万人死亡,超过了艾滋病毒和疟疾的总和。尽管结核病最常影响成年人,但2018年,全球估计有110万儿童患有结核病,死亡人数超过20万。然而,根据世界卫生组织,这些可能低估了儿童疾病的真正负担。这些严峻的统计数据凸显了对有效儿科结核病治疗的迫切需求。
耐多药结核病(MDR-TB)是一种特别复杂的细菌感染形式,其特征是在一线治疗中对至少两种最有效的药物(异烟肼和利福平)产生耐药性。耐多药结核病是世界上日益严重的威胁。2018年,耐多药结核病新增病例近40万例,耐药结核病目前约占抗生素耐药性(AMR)导致的所有死亡病例的三分之一。Sirturo(倍他喹啉)是一种二芳基喹啉抗分枝杆菌药物,是联合治疗的一部分。用于治疗成人和儿童(5岁及以上,体重至少15公斤)肺部的耐多药结核病。
一项单臂、开放标签、2期研究的证据今天支持了美国食品和药物管理局的批准。该研究招募了5至12岁被诊断或可能患有肺部耐多药结核病感染的儿童患者,他们在24周内接受了一半的成人剂量的西妥罗(20毫克)片剂,并结合了治疗耐多药结核病的背景方案。儿科配方奶粉的申请已经得到了美国食品和药物管理局的优先审查。
2020年5月27日,新泽西州新不伦瑞克强生公司的杨森制药公司宣布,美国美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了新的儿科制剂Sirturo(贝达奎林)。目前,Sirturo被指定为耐多药结核病成人和儿童(5岁及以上,体重至少15公斤)联合治疗的一部分。
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