首个用于嗜酸性粒细胞增多综合征的药物Nucala

时间：2021.11.10作者： 浏览次数：442

努卡拉(mepolizumab)用于治疗12岁及以上患有高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的成人和儿童患者6个月，这些患者具有无法识别的非血液学继发性病因。该批准使努卡拉成为美国首个也是唯一一个针对这种嗜酸性粒细胞驱动疾病的生物靶向治疗药物。

赫斯是一种罕见且诊断不足的疾病，因此很难估计其总体患病率。HES患者持续产生明显过量的嗜酸性粒细胞(一种白细胞)。HES患者的嗜酸性粒细胞水平可能是正常人的3倍。当嗜酸性粒细胞浸润某些组织时，会引起炎症和器官损伤，随着时间的推移，会影响患者的日常功能。并发症从发烧和不适到呼吸道和心脏疾病。如果不治疗，HES的症状会逐渐恶化，并可能危及生命。

批准基于108名HES患者的3期双盲、多中心、安慰剂对照试验的数据。除了标准治疗方法，患者每四周随机分配300mg或安慰剂，持续32周。HES发作被定义为HES或嗜酸性粒细胞增多的至少两种临床症状和体征的恶化，这种情况发生在随机分配到美吡利单抗组的28%的患者中，而安慰剂组为56%，相对减少了50%。根据结果，印度第一药房得出结论，平均而言，与随机分配到安慰剂组的患者相比，随机分配到美泊利单抗组的患者首次HES发作的时间更长。