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2期临床试验的结果显示，斯米替尼可以改善1型遗传性神经纤维瘤病(NF1)患儿的预后。在这个实验中，斯米替尼抑制了由NF1引起的不能手术的肿瘤，这种肿瘤被称为丛状神经纤维瘤。接受治疗后，患儿疼痛减轻，功能改善，整体生活质量提高。到目前为止，对于患有NF1和丛状神经纤维瘤的儿童，还没有有效的药物疗法，寻找能够帮助他们的药物是一个漫长的旅程。儿科肿瘤科，负责制定和协调试验。虽然无法治愈，但这种治疗正在缩小肿瘤，让孩子感觉更好，生活质量更高。
该试验在2015年和2016年招募了50名3至17岁患有NF1相关丛状神经纤维瘤的儿童。这种肿瘤最常见的症状是外观、运动强度和范围受限以及疼痛。这些儿童在28天的周期中每天两次口服西替尼，并且每四个周期至少评估一次。研究人员使用了一种新的方法来评估每个患者的特定肿瘤相关症状的结果，但以前没有针对NF1神经纤维瘤的临床试验。
截至2019年3月，已有35例患儿或70%的患儿确诊部分缓解( 20%肿瘤体积缩小)，且多数患儿维持此缓解状态超过一年。经过一年的治疗，儿童疼痛程度有所减轻，疼痛对日常功能、整体生活质量、力量和运动范围的干预具有临床意义。
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