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慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种影响B细胞淋巴系统的恶性肿瘤。这种血液病的特点是产生大量免疫功能不全的异常淋巴细胞,抑制骨髓的正常造血,直接影响其他组织器官的功能。CLL的进展缓慢。患者通常几个月到几年都没有症状。常见症状为淋巴结肿大、轻微肝脾肿大、贫血和晚期皮肤出血点。疾病的原因尚不清楚。
化疗是CLL的主要治疗方法。临床上主要使用各种烷化剂,如环磷酰胺、苯丁酸氮芥和嘌呤类似物氟达拉滨。目前,化疗仍是CLL的一线药物,但患者的整体生存时间并没有明显改善。
近年来,随着对CLL病发病机制和信号通路中关键分子的深入研究,开发了许多新的治疗靶点,如包括布洛芬在内的BTK抑制剂。PI3K抑制剂被列为Idelalisib和本文讨论的目标Bcl-2抑制剂Weitok。此外,几个靶点正在开发中,目前市场上没有药物。
Wittock是Bcl-2的选择性抑制剂,旨在恢复细胞凋亡功能,发挥抗肿瘤作用。也是世界上第一个上市的蛋白质相互作用抑制剂。
威托克是在一项二期临床试验(NCT01889186)的基础上获得批准的,该试验作为单一药物用于治疗106例具有17p基因缺失突变的复发性或难治性CLL病患者。临床试验的目的是检验Vitox的治疗效果能否达到预期缓解率(ORR)。结果显示,CLL患者的ORR高达80.2%,达到了预期目标。
这种药物已经三次被公认为突破性疗法:
2015年4月,对17p缺失基因突变的慢性淋巴细胞白血病进行单药治疗。
2016年1月,联合应用利妥昔单抗治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病。
2016年1月,去甲基化药物一线治疗不适用于急性髓系白血病的标准诱导治疗(高剂量治疗)。
威尔托克药品详情
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