维替尼(TIBSOVOIvosidenib)为RAML患者带来了靶向治疗的新选择！

时间：2022.08.17作者： 浏览次数：359

　　急性白血病是一类造血干祖细胞来源的恶性克隆性血液系统疾病。临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现，病情进展迅速，自然病程仅有数周至数月。依维替尼作为首个IDH1抑制剂类口服剂，被美国FDA批准用于治疗携带一种特定IDH1基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。

　　急性骨髓性白血病（AML），是一种骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生，是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加，大多数AML患者最终会复发。R/R、 AML的预后较差，五年生存率约为27%。

　　此次FDA是基于一项临床数据。这项研究包含了174名患者，最终的临床结果显示：依维替尼的CR+CRh率为32.8%，其中CR率为24.7%，CRh率为8%；CR+CRh中位持续时间8.2个月，达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月；基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；174例患者中有21例（12%）在接受依维替尼治疗后接受了干细胞移植。