帕纳替尼治疗难治性慢性髓细胞性白血病非常有效

时间：2021.11.06作者： 浏览次数：297

每年约有5000人被诊断为慢粒。大多数慢粒病例的特征是染色体异常(费城染色体)，其中遗传物质在9号染色体和22号染色体之间交换。这种交流汇集了两种基因：BCR和ABL。这两个基因结合成一个单一的BCR-ABL基因将导致一种蛋白质，这将导致不受控制的细胞生长。帕纳替尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要作为BCR-ABL抑制剂。它旨在克服T3151突变，这是众所周知的耐药性和难以治疗。PACE T3151是一项开放标签研究，招募了CML或费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(ALL)患者，这些患者以前接受过Tasigna或达沙替尼治疗并出现耐药性。

这项研究纳入了444名患者，研究的主要终点是分子细胞遗传学反应，54%的慢性期患者实现了这一反应，包括70%的T315I突变患者和49%的难治/不耐受尼洛替尼患者。研究人员指出，大多数细胞遗传学反应是完全细胞遗传学反应，他们还观察到主要分子的反应率很高。

加速期患者的主要终点是主要血液学反应，达到58%，其中难治/不耐受占60%，T315I突变占50%。原发性慢性粒细胞白血病的主要血液学反应分别为34%、35%和33%。

随着时间的推移，对治疗的反应有所改善-38%的患者在3个月时达到分子细胞遗传学反应，49%在6个月时达到，53%在9个月时达到。在所有研究的队列中都观察到了这一趋势。在相同的时间间隔内，分别有13%、24%和38%的患者实现了主要的分子反应。