伊马替尼治疗胃间质瘤,伊马替尼胃肠间质瘤

阿维普替尼(商品名Ayvakit)由Blueprint Medicines研发,于近日经美国FDA批准上市,用于治疗无法手术切除或转移性血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18基因突变(包括PDGFRA D842V突变)的胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。该口服片剂有100 mg/片、200 mg/片、300 mg/片三种规格。

  PDGFRA的某些突变可引起自身磷酸化和活化,导致肿瘤细胞增殖。阿维普替尼通过抑制PDGFRA突变而发挥作用。该药物曾获得美国FDA授予治疗PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。另一适应症—晚期全身性肥大细胞增多症(SM)(包括侵袭性SM的亚型)、伴有相关血液肿瘤的SM和 肥大细胞白血病也获得了FDA授予的突破性疗法。

  该药物的批准基于一个多中心、单臂关键临床研究NAVIGATOR (NCT02508532)。临床试验表明,阿维普替尼的应答率很高,几乎有85%的患者出现肿瘤缩小。

  胃肠道间质瘤

  GIST是一种起源于胃肠道壁细胞的肿瘤,最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间。在美国,每年大约有5000名的GIST新发病例。大多数GIST病例是由KIT或PDGFRA突变引起的,约10%涉及PDGFRA突变。基因突变导致蛋白激酶活跃度增加。

  在此之前,无针对携带PDGFRA外显子18突变的GIST特异性标准药物。一些可用药物会因蛋白的一级和二级突变而产生耐药性,影响临床效果。例如,在一项试验中,利用伊马替尼治疗晚期PDGFRA D842V突变GIST患者,ORR竟为0%。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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