RUXOLITINIB是全球首个治疗骨髓纤维化的靶向药物？

　　骨髓纤维化（MF）简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

　　剂量和给药方法：（1）对血小板计数大于200/μL患者，鲁索替尼的开始剂量是20mg口服每天2次给药，而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。（2）起始用鲁索替尼治疗前进行完全血细胞计数。监视完全血细胞计数s每2至4周直至剂量稳定化，和然后当临床指示。对血小板计数减低调整剂量。（3）根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25 mg.如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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