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美国美国食品药品监督管理局食品和药物管理局(FDA)最近批准了第一种药物，该药物旨在治疗以前接受过治疗的晚期胆管癌患者，这些患者的肿瘤与FGRF2融合或有其他重排。
FGFR(成纤维细胞生长因子受体)是细胞上的一种蛋白质，可以帮助细胞正常生长和分裂。少数胆管癌患者的FGFR基因发生改变，导致FGFR蛋白异常，导致细胞生长失控，转化为癌症。Pemazyre阻断胆管肿瘤细胞中异常的FGFR2蛋白并阻止其生长。
Pemazyre是第一个专门批准用于胆管癌的药物。这很重要，因为大多数患者是在癌症扩散后被诊断出来的，不能通过手术治疗。标准治疗是针对其他癌症类型批准的化疗药物的组合。
美国食品和药物管理局的新批准是基于对107例晚期胆管癌患者的临床试验，这些患者接受了至少一次化疗，并且其肿瘤具有FGFR2基因突变。该测试测量总体反应，即肿瘤缩小(部分反应)或消失(完全反应)的患者数量。
目前，胆管癌尚无治愈方法。手术只能提供潜在的治愈，复发率很高。Pemazyre(培美替尼)可以为患者提供足够的时间进行次优治疗。
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