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甲状腺髓样癌占所有甲状腺癌的2-3%。与更常见的甲状腺癌相比，这些癌症的预后往往更差，据认为多达25%的病例是遗传性的。如果可能，治疗应该包括甲状腺切除术。化疗和放疗效果有限。万德他尼是一种具有多种作用机制的靶向治疗。其中，它抑制一种叫做RET的蛋白质，这种蛋白质在遗传性甲状腺髓样癌中起着重要作用。
为了探索万德他尼治疗晚期甲状腺髓样癌的疗效，研究人员对331名不能手术切除的局部晚期或转移性癌症患者进行了三期临床试验。患者被分配接受万德他尼或安慰剂。病人已经随访了两年。
接受万德他尼治疗的患者无进展生存期更长，治疗有效率更高。凡德替尼治疗的患者更常见的副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压和头痛。
这些结果表明靶向药物可能在甲状腺髓样癌的治疗中发挥重要作用。
凡德他尼主要针对的基因靶点是什么？
万德他尼是一种多激酶抑制剂。它抑制酪氨酸激酶，包括表皮生长因子受体(EGFR)、血管内皮生长因子(VEGF)、转染过程中的重排(RET)、蛋白酪氨酸激酶6(BRK)、TIE2、EPH激酶受体和SRC激酶受体。
选择性阻断细胞内信号转导、血管生成和细胞增殖；凡德他尼主要用于治疗不能手术治疗或已扩散到身体不同部位的甲状腺髓样癌。
范德比尔特对肺癌也非常有效。范德比尔特的有效率为18% (2/11)，中位PFS为2.9个月，中位总生存期为10.2个月。范德比尔特由阿斯利康公司开发。原药价格比较贵，每盒3.15万元。甲状腺髓样癌的治疗：成人-每天一次。一盒只有一个月，患者需要根据自己的需求购买。药品购买信息
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