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米多司他林抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖,并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞和过度表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。它还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放(并诱导凋亡)。
FMS如酪氨酸激酶3(FLT3)是一种受体酪氨酸激酶,在70%至90%的患者中由急性髓系白血病(AML)细胞表达。约30%的AML病例中发现FLT3突变,通常在FLT3的近端膜域发现内部串联重复序列,约25%的病例发生这种突变,酪氨酸激酶域突变约占5%。
该试验包括FLT3突变检测呈阳性的急性髓系白血病患者。一组在标准诱导和巩固化疗的基础上用米多君治疗,另一组用标准诱导和巩固化疗加安慰剂(无效替代物)治疗。直接比较两组的结果。
接受米多君/化疗的患者总中位生存期为74.4个月,而接受化疗/安慰剂的患者总中位生存期仅为25.6个月。
两组的严重副作用相似。
米多君虽然效果不错,但是药价也比较贵。印度第一药店的每盒价格是46000元
米哚妥林midostaurin针对哪种基因突变?
急性髓系白血病。它是所有急性白血病中存活率最低的侵袭性白血病。在过去的25年里,急性髓系白血病的标准治疗基本保持不变,这表明显然需要新的策略。
AML可以阻止某些免疫细胞正常发育,使其处于不成熟阶段。这些癌细胞被称为“胚胎细胞”,不能像预期的那样抵抗感染,并在体内迅速积累。这会挤掉其他血细胞,使其无法执行基本功能。大约三分之一的急性髓系白血病患者表现出FLT3突变。这种特异性突变与癌细胞的生长和存活有关。与无FLT3突变的AML患者相比,FLT 3突变AML患者的生存期明显缩短。
米多司他林是首个靶向FLT3突变的药物。米多司他林通过与特定靶标结合,降低了与癌症生长相关的FLT3的活性。
咪达唑林是这类基因突变的首个药物,所以药价相对较高。因为研发成本高,咪达唑林的价格也不低,每盒4.6万元。患者需要根据自己做出选择。药品购买信息、
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